市場規模
2023年には、7つの主要なアッシャー症候群市場の価値は12億米ドルに達しました。IMARC Groupは、今後、7MMは2034年までに17億米ドルに達し、2024年から2034年の間の成長率（CAGR）は3.61%になると予測しています。
アッシャー症候群市場は、IMARCの最新レポート「アッシャー症候群市場：疫学、業界動向、シェア、規模、成長、機会、予測 2024年～2034年」で包括的に分析されている。アッシャー症候群とは、難聴または聴覚喪失と進行性の視力低下を併発する稀な遺伝性疾患を指す。この症状は主に内耳に影響を与え、さまざまな程度の聴覚障害を引き起こし、また、網膜色素変性症という退行性眼疾患による視力の徐々に低下も伴います。この疾患の症状は患者によって大きく異なり、乳児期または成人期に発症します。難聴または聴覚障害は、出生時または幼児期から存在することが多く、軽度から重度までさまざまです。網膜色素変性症に伴う視力低下は、通常、小児期後期または思春期に現れ、夜盲症や視野狭窄を引き起こし、最終的には、長期的にはトンネルビジョンや完全な失明に至ります。 アッシャー症候群の診断には、総合的な医学的および遺伝学的評価が必要です。 聴覚検査では難聴の程度を特定でき、視野検査や網膜画像診断では網膜色素変性症の特定に役立ちます。
MYO7A、USH1C、CDH23などの遺伝子変異の増加が、主にアッシャー症候群市場を牽引しています。これに加えて、難聴に対する人工内耳や視覚障害に対する網膜インプラントなどの効率的な治療ソリューションの利用拡大も、市場に明るい見通しをもたらしています。さらに、聴覚および眼科のリハビリテーション技術の普及は、この病気に苦しむ人々の自立と生活の質を向上させるため、市場の成長をさらに後押ししています。これとは別に、新たな治療法や薬剤の発見につながる研究開発活動の活発化も、アッシャー症候群の症状を緩和し、場合によっては症状を逆転させる可能性があるため、市場成長の重要な要因となっています。さらに、ビタミンAやビタミンEなどの抗酸化サプリメントが病気の進行を遅らせるとして人気を集めていることも、市場の成長を後押ししています。さらに、遺伝子治療の適用が拡大していることも、修正された遺伝物質を細胞に送り込み、それによって疾患の原因となる欠陥遺伝子を修正または置換することから、予測期間中のアッシャー症候群市場を牽引すると見込まれています。
IMARC Groupの最新レポートは、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるアッシャー症候群市場を徹底的に分析しています。これには、治療慣行、市場内、パイプラインの薬剤、個々の治療法のシェア、7つの主要市場にわたる市場実績、主要企業およびその薬剤の市場実績などが含まれます。また、このレポートは、7つの主要市場にわたる現在の患者数と将来の患者数も提供しています。この報告書によると、米国はアッシャー症候群の患者数が最も多く、またその治療薬市場も最大です。さらに、現在の治療方法/アルゴリズム、市場の推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足の医療ニーズなども報告書に記載されています。この報告書は、メーカー、投資家、事業戦略家、研究者、コンサルタント、および、何らかの利害関係を有する方、または、何らかの形でアッシャー症候群市場への参入を計画しているすべての方にとって必読の報告書です。
最近の動向：
2023年12月、ProQR Therapeutics N.V.は、後期段階の眼科用資産であるセポファルセンとウルテヴルセンをLaboratoires Théaに売却したと発表した。
主なハイライト
一般人口におけるウサギ症候群はまれな疾患であり、10万人に3人の割合で発症する。
アッシャー症候群は遺伝性難聴患者に多く、難聴患者の5～10%を占めています。
米国では人口23,000人に1人が罹患しています。
アッシャー症候群は、I型、II型、III型の3つの主要なサブタイプに分類されます。
I型アッシャー症候群は、アシュケナージ系ユダヤ人やフランス系アカディア人の家系に多く見られます。
III型は全症例の約2%を占めるに過ぎません。
薬剤：
NT-501は、ニューロテック・ファーマスーティカルズ社が開発中の、アッシャー症候群の治療薬です。NT-501は、遺伝子操作されたヒト細胞（NTC-201として特定）をカプセル化して作られた眼内インプラントです。この細胞は、毛様体神経栄養因子（CNTF）を生成します。このインプラントは、眼の奥に安全で治療効果のある低用量のCNTFを継続的に供給することを目的としています。
Ultevursen（以前の名称QR-421a）は、USH2A遺伝子のエクソン13における変異が原因で発症する、アッシャー症候群2a型および非症候性網膜色素変性症の視力低下の根本的な原因を治療することを目的とした、初のRNA治療薬です。QR-421aは、エクソン・スキップ技術を利用して機能的なユースチンタンパク質を回復させ、患者の視力低下を停止または回復させることを目的としています。
調査対象期間
基準年：2023年
歴史的期間：2018年～2023年
市場予測：2024年～2034年
対象国
米国
ドイツ
フランス
英国
イタリア
スペイン
日本
各国における分析内容
過去の、現在の、将来の疫学シナリオ
過去の、現在の、将来のアッシャー症候群市場の実績
市場における各種治療カテゴリーの過去の、現在の、将来の実績
アッシャー症候群市場における各種薬剤の売上
市場における償還シナリオ
市場および開発中の薬剤
競合状況
このレポートでは、現在市場に出回っているアッシャー症候群治療薬と後期開発段階にあるパイプラインの薬剤についても詳細な分析を行っています。
市場に出回っている薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
後期開発段階にあるパイプラインの薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
【目次】
1 序文
2 範囲と方法論
2.1 本調査の目的
2.2 利害関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次ソース
2.3.2 二次ソース
2.4 市場予測
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 アッシャー症候群 – はじめに
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2018～2023年）および予測（2024～2034年
4.4 市場概要（2018～2023年）および予測（2024～2034年
4.5 競合情報
5 アッシャー症候群 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状および診断
5.3 病態生理学
5.4 原因とリスク要因
5.5 治療
6 患者の経過
7 アッシャー症候群 – 疫学と患者数
7.1 疫学 – 主な洞察
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2018年～2023年
7.2.2 疫学予測（2024年～2034年
7.2.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.2.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.2.5 診断例（2018年～2034年）
7.2.6 患者数/治療例（2018年～2034年）
7.3 疫学シナリオ – 米国
7.3.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.3.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.3.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.3.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.3.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.3.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.4.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.4.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.4.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.4.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.4.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2018年～2023年
7.5.2 疫学予測（2024年～2034年
7.5.3 年齢別疫学（2018年～2034年
7.5.4 性別疫学（2018年～2034年
7.5.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.5.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.6 英国の疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.6.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.6.3 年齢別罹患率（2018年～2034年）
7.6.4 性別罹患率（2018年～2034年）
7.6.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.6.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.7.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.7.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.7.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.7.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.7.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.8.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.8.3 年齢別感染症（2018年～2034年）
7.8.4 性別感染症（2018年～2034年）
7.8.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.8.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.9 日本における疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2018年～2023年
7.9.2 疫学予測（2024年～2034年
7.9.3 年齢別疫学（2018年～2034年
7.9.4 性別疫学（2018年～2034年
7.9.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.9.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
8 アッシャー症候群 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療行為
8.1 ガイドライン、管理、治療
8.2 治療アルゴリズム
9 アッシャー症候群 – 未充足ニーズ
10 アッシャー症候群 – 治療の主要評価項目
11. アッシャー症候群 – 販売製品
11.1 トップ7市場におけるアッシャー症候群治療薬の一覧
11.1.1 薬剤名 – 企業名
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上
…
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