急性腎不全や希少な腎臓病の発生率は、世界中で著しく増加しています。希少な泌尿器系疾患に対して承認されている治療オプションはごくわずかです。新製品の発売と費用対効果の高い治療法＆サービスは、今後数年間、特に発展途上国における世界の希少腎疾患治療市場において、メーカーに有利な機会を生み出すと思われます。
希少腎疾患治療に対する需要は、高い発症率と効果的な腎疾患管理の必要性から、中国やインドなどのアジア諸国を中心に世界的に高まっています。大手企業は、希少腎疾患に対する新たな治療オプションの開発に注力しています。
希少腎疾患治療市場の紹介
150種類ある希少腎疾患のうち、大多数は遺伝性です。各希少腎疾患はそれぞれ固有の症状を有していますが、これらの希少疾患は集合的に診断・治療上の困難が重なる可能性があります。
罹患者数の少なさ、原因不明の疾患、診断のためのバイオマーカーの不足、複雑なケアの必要性などが、これらの疾患の診断と治療における主要な障害となっています。希少な腎臓病は、希少な泌尿器疾患としても知られています。希少腎疾患には、ファブリー病、非典型溶血性尿毒症症候群、ループス腎炎、腎症性シスチン症、腎ナットクラッカー症候群などが含まれます。多発性嚢胞腎（PKD）は、主に腎臓の中に嚢胞の集団が発生し、腎臓が大きくなる珍しい遺伝性腎臓病である。
希少な泌尿器系疾患に対する治療法としては、酵素補充療法、モノクローナル抗体などがあります。腎ナットクラッカー症候群は、まれな静脈圧迫性疾患です。主に左腎（腎臓）静脈が侵されます。症状としては、脇腹の痛み、血尿などがあります。腎臓疾患の発生率の増加や人々の意識の高まりは、市場の発展を促す他の要因となっています。老年人口の急増は、近い将来、世界の希少腎疾患治療市場のシェアを拡大する可能性があります。
今後数年間で、さまざまな希少腎臓病の負担が世界中で大幅に増加すると予想されます。ファブリー病、非定型溶血性尿毒症症候群、ループス腎炎、腎症性システィノーシス、腎ナットクラッカー症候群、多嚢胞性腎臓病（PKD）、遠位尿細管性アシドーシス、IgA腎症疾患などの腎臓関連の問題は増加しています。
いくつかの希少な腎臓病は未治療のままであり、将来、深刻な健康問題を引き起こす可能性があります。世界保健機関によると、ファブリー病は米国では男性で約4万人に1人、女性で約2万人に1人の割合で発症すると推定されており、米国国立希少疾患機関（NPO）によると、非定型溶血性尿毒症症候群の発症率は国内の一般人口で100万人に2人となっています。
大手企業は、希少な腎臓病に対する新製品の設計・開発に注力しています。例えば、Reata Pharmaceuticals社は、多発性嚢胞腎の治療薬として、Bardoxolone methylという革新的な製品を1つ、第3相試験で開発しています。アミカス・セラピューティクス社は、ファブリー病の治療薬としてミガラスタット・モノセラピーを開発し、フェーズ3段階にあります。
薬物クラス別では、2021年に酵素補充療法分野が大きな市場シェアを占めています。酵素補充療法製品は、主にファブリー病の治療に使用されます。これらの製品には、Galafold、Replagal、およびFabrazymeが含まれます。
ファブリー病の治療における酵素補充療法の使用量の増加は、予測期間中にこのセグメントを牽引すると思われます。強力な酵素補充療法の製品パイプラインも、セグメントを推進する主な要因の一つです。企業は、未開拓の地域における酵素補充療法製品の上市に注力しています。これは近い将来、セグメントを拡大させる可能性があります。
適応症別では、ファブリー病分野が予測期間中に業界の主要シェアを占めると予測されています。ファブリー病の患者数の増加、シャペロン療法などの新規治療法の利用増加が、この分野を牽引しています。集中的な研究開発活動、強力な製品パイプライン、基質低減療法および酵素補充療法の使用量の増加が、このセグメントを推進すると思われます。
ファブリー病の治療薬としては、Galafold、Replagal、Fabrazymeが承認されており、近い将来にはさらに多くのフェーズ3製品が上市されると予測されています。さらに、ファブリー病と診断される人の急増により、革新的な治療オプションへの需要が高まると予想されます。
流通経路の観点からは、予測期間中、病院薬局のセグメントが大きなシェアを占めると思われます。希少な泌尿器系疾患の治療において、有利な償還政策により病院への選好が高まっています。そのため、この分野は予測期間中に急成長すると予想されます。
希少腎疾患および新規治療オプションに関する認知度の上昇と、患者や医師による新薬・改良薬の活用傾向は、今後数年間で同セグメントを推進すると予測されます。
世界の希少腎臓病治療市場予測によると、北米は2021年に約45%の最大シェアを占めました。この地域の優位性は、ファブリー病、非定型溶血性尿毒症症候群、ループス腎炎、腎症性シスチン症、その他の腎臓病の発症率の上昇に起因していると考えられます。技術的に優れた製品の普及、医療費の急増、先端技術への早期アクセス、政府および慈善団体による医療研究への有利な資金提供などが、予測期間中に北米の市場発展を加速させると予想されています。米国は、大手企業の存在や米国FDAによる新製品認可の増加などの要因により、同地域の市場を支配しています。
アジア太平洋地域は、予測期間中、希少腎疾患治療の最速成長地域になると予想されます。同地域は、インドや中国などの国々における大規模な患者基盤や、希少な泌尿器疾患に関する認知度の上昇により、2022年から2031年にかけて大幅な市場拡大を記録すると予想されています。
世界の希少腎疾患治療市場は統合されており、少数の大手企業が存在しています。ほとんどの企業は、革新的な希少腎疾患治療薬の開発を中心に、研究開発に多額の投資を行っています。事業展開する企業は、製品ポートフォリオの拡大やM&Aなどの成長戦略を採用しています。
Calliditas Therapeutics AB、GSK plc、Aurinia Pharmaceuticals, Inc、Amicus Therapeutics, Inc、Shire（武田薬品工業）、Sanofi、Advicenne、Alexion Pharmaceuticals, Inc、Horizon Therapeutics plc、Otsuka Pharmaceutical Co, Ltd、Reata Pharmaceuticals, Incは世界の希少疾患治療市場における主要企業です。
主な開発品
2022年7月、Calliditas Therapeutics ABが、成人の原発性免疫グロブリンA（IgA）腎症（IgAN）の治療薬として、欧州委員会（EC）からキンペイゴの販売認可を取得
2022年6月、Advicenne社は英国で遠位尿細管性アシドーシス治療薬Sibnayalを発売しました。
2021年1月、Aurinia Pharmaceuticals, Inc.が、腎不全、心イベント、死亡のリスクを高め、不可逆的な腎障害を引き起こすループス腎炎（LN）に対する初のFDA承認経口療法であるLUPKYNISの承認を米国FDAから取得しました
これらの企業は、会社概要、ポートフォリオ、セグメント、戦略、最近の開発などのパラメータに基づいて、市場レポートで紹介されています。
【目次】
1. はじめに
1.1. 市場の定義と範囲
1.2. 市場細分化
1.3. 主な調査目的
1.4. リサーチハイライト
2. 前提条件と調査方法
3. エグゼクティブサマリー：希少腎臓病治療の世界市場
4. 市場概要
4.1. はじめに
4.1.1. 定義
4.1.2. 業界の進化・発展
4.2. 概要
4.3. 市場ダイナミクス
4.3.1. ドライバ
4.3.2. 制約要因
4.3.3. 機会
4.4. 世界の希少腎臓病治療市場の分析と予測、2017年～2031年
5. 主要インサイト
5.1. パイプライン分析
5.2. 疾患疫学
5.3. 主な業界イベント
5.4. COVID-19インパクト分析
6. 希少腎疾患治療薬の世界市場分析・予測（適応症別
6.1. 導入と定義
6.2. 主な調査結果／開発状況
6.3. 市場価値予測、適応症別、2017-2031年
6.3.1. ファブリー病
6.3.2. 非定型溶血性尿毒症症候群
6.3.3. ループス腎炎
6.3.4. ネフローゼ性システィノーシス
6.3.5. その他
6.4. 市場魅力度分析、適応症別
7. 希少腎疾患治療薬の世界市場分析・予測（薬物クラス別
7.1. 導入と定義
7.2. 主な調査結果／開発状況
7.3. 市場価値予測、薬物クラス別、2017年〜2031年
7.3.1. 酵素補充療法
7.3.2. モノクローナル抗体
7.3.3. その他
7.4. 市場魅力度分析、薬物クラス別
8. 希少腎疾患治療薬の世界市場分析・予測（流通チャネル別
8.1. 導入と定義
8.2. 主な調査結果／開発状況
8.3. 市場価値予測（流通チャネル別、2017年〜2031年
8.3.1. 病院薬局
8.3.2. 小売薬局
8.3.3. オンライン販売
8.4. 市場魅力度分析（流通チャネル別
…
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