市場概要
希少血友病因子の世界市場規模は2022年に2億9470万米ドルと推定され、2023年から2030年にかけて年平均成長率（CAGR）6.9％で成長すると予測されています。特異的な凝固因子の希少性により、希少タイプの血友病患者は独自の課題に直面しています。このような患者のアンメット・メディカル・ニーズに対応する必要性が、希少血友病因子の需要を促進しています。COVID-19の大流行は、現在進行中および計画中の特異的凝固因子療法の臨床試験に大きな影響を与えました。対面診療の制限、COVID-19関連研究のためのリソースの優先順位付け、患者の安全性への懸念などにより、多くの臨床試験が保留または延期されました。
このような挫折は新しい治療法の開発と承認を遅らせ、希少血友病に対する新しい治療法の導入を遅らせる可能性がありました。医療制度と医療提供者は、COVID-19の危機管理に重点を移し、これにはウイルスの診断、治療、蔓延防止が含まれました。この優先順位の変化は、医療資源への負担と相まって、血友病のような希少疾患の治療に費やされる注目や資源に影響を与えたと考えられます。COVID-19に関連する治療への資源の再配分と医療従事者の関心は、希少血友病患者の全体的な管理とサポートに影響を及ぼしています。ノボ・ノルディスクやCSLベーリングなどの主要企業による研究開発活動の活発化に伴い、市場では新しい凝固因子製剤の数が急増しています。
希少血友病のタイプに合わせた特異的凝固因子製剤は、治療成績を向上させる上で非常に重要となっています。診断技術の進歩や希少血友病型に対する意識の高まりが、特異的凝固因子製剤の需要増加に寄与しています。早期かつ正確な診断により、医療従事者は希少型血友病患者を特定し、最善の治療法を決定することができます。医療従事者や患者の意識が高まるにつれて、特殊な凝固因子療法に対する需要が高まっています。最近では、いくつかの濃縮製剤が規制当局から販売承認を取得しています。例えば、2022年8月、食品医薬品局（FDA）は、血友病Bの小児および成人における出血エピソードの頻度を減らすための定期的な予防薬として、凝固第IX因子組換え製剤であるRebinynの承認を発表しました。
この遺伝子組換え凝固第IX因子製剤は、出血エピソードの治療およびコントロール、ならびに手術中の出血管理にも承認されています。診断技術の進歩に加え、稀な血友病型に対する認識の高まりが、特異的凝固因子に対する需要の増加に寄与しています。早期かつ正確な診断により、医療従事者は希少血友病患者を特定し、最善の治療法を決定することができます。医療従事者や患者の意識が高まるにつれて、特殊な凝固因子療法に対する需要が高まっています。また、近年、血友病治療の分野では、新規凝固因子製剤の開発など、大きな進歩が見られます。
これらの進歩により、希少な血友病型の患者さんが利用できる治療法の選択肢が増え、その結果、患者さんの欠乏に対応する特定の凝固因子に対する需要が増加しています。より新しく、より効果的な治療法が利用可能になったことで、市場の需要が増加しています。また、政府の取り組みや義務化により、希少血友病凝固異常症に対する患者や医療従事者の認識が高まり、厳格な認可や医薬品承認を確保するための厳しい規制方針が確立されたことで、診断率や治療率が向上しています。このことが、予測期間中の市場の成長を押し上げると考えられます。例えば、米国のFDAや欧州のEMAなどの規制機関は、厳格な医薬品承認・認可手続きを確立しています。
希少血友病に対する特定の凝固因子治療薬のメーカーは、製品の安全性と有効性を証明する広範な臨床試験データを提出しなければなりません。これらの規制機関はデータを評価し、ベネフィットがリスクを上回るかどうかを判断した上で、販売と流通の承認を行います。さらに、欧州の国際希少疾病研究コンソーシアム（IRDiRC）が、2020年までに200の新規治療法を開発し、研究・開発活動への資金を提供するというイニシアティブをとっていることも、市場の成長を後押しすると予想されます。さらに、中国などの地域市場の成長も、患者支援団体、学術機関、その他の非営利団体、製薬企業によるイニシアチブが牽引しています。
例えば、The Chinese Organization for Rare Disorders (CORD) やHaemophilia Home of Chinaなどの学会は、中国における希少疾患の認知度、診断率、治療選択肢を高めるための試験的プロジェクトの開始に積極的に関与しています。患者による予防的治療の採用が増加していることも、市場の成長に寄与しています。予防治療には、関節痛の発生率の低下や関節損傷の軽減など、いくつかの利点があります。重度の希少血友病患者には、出血エピソードを回避し、生活の質を向上させるために予防的治療が推奨されています。例えば、先天性血液凝固第XIII因子Aサブユニット欠損症の成人および小児患者には、ノボサーティーン（rFXIII-A）による長期予防治療が推奨されています。継続的な治療により、予防の有効性と成績が向上するため、採用率が高まります。このことが、予測期間中の市場成長を押し上げると考えられます。
治療法に基づき、世界の産業は因子濃縮製剤、新鮮凍結血漿、凍結沈殿物、その他にさらに細分化されています。その他のセグメントは、プロトロンビン複合体濃縮製剤（PCC）、デスモプレシン、抗線溶薬で構成されています。2022年に最大の収益シェアを占めたのは新鮮凍結血漿セグメント。新鮮凍結血漿にはすべての凝固因子と血液タンパク質が含まれています。凝固因子濃縮製剤の入手可能性と価格が限られているため、新鮮凍結血漿は稀な血友病欠乏症の出血エピソードを管理するために日常的に使用されています。
予測期間中、濃縮因子製剤セグメントは最も速い成長率で拡大すると予測されています。濃縮因子は最も安全で効果的な治療オプションと考えられています。濃縮因子は、輸血反応や輸血量過多による副作用を起こすことなく、特定の欠陥タンパク質や欠乏タンパク質を補充することができるため、凍結沈殿物や新鮮凍結血漿といった他の治療選択肢よりも優先されるようになってきています。
血液凝固第I因子、第II因子、第V因子、第VII因子、第X因子、第XI因子、第XIII因子。F-VII欠乏症セグメントは2022年の売上高シェア32.5%で世界市場を席巻し、予測期間中の年平均成長率も7.6%と最速の見込みです。このセグメントの成長は、遺伝子組換え第VII因子製剤（rFVIIa）、ノボセブン（デンマーク、ノボノルディスク社製）などの治療オプションが利用可能になったことに起因しています。
世界血友病連盟（WFH）などの団体が患者支援や希少血友病疾患の診断・治療の改善に取り組んでいることから、希少血友病欠損症に関する認知度は予測期間中に高まると予想されます。第VII因子欠乏症の有病率は最も高く、全米血友病財団によると30万～50万人に1人の割合です。さらに、2013年の “Hemophilia of Georgia “の出版物によると、ノボセブンに対応するrFVIIaの新製品がCSLベーリン、ファイザー/カタリスト・バイオサイエンシズ、バクスターなどの業界プレーヤーによって開発されています。このような主要企業間の競争は、市場に活力を与えるものと思われます。
2022年の売上高シェアは39.9%で北米が世界市場を独占。診断率の向上と治療費の削減を目的とした政府の取り組み、希少血友病の管理を改善するための研究活動、主要プレイヤーの強力なプレゼンスが、この地域市場の成長を補完する要因の一部となっています。例えば、米国に本部を置く全米希少疾患機構（NORD）は、希少疾患の研究のために複数の研究助成金を提供しています。また、近年特定の凝固因子濃縮製剤が米国FDAに承認されたことも、同地域市場の牽引役となっています。
アジア太平洋地域は、人口の増加とインド、パキスタン、中国などにおける近親婚による常染色体劣性遺伝性疾患の罹患率の上昇により、予測期間中のCAGRが8.2%と最も速くなると予想されています。International Journal of Community Medicine and Public Healthに掲載された「Epidemiological study of consanguineous marriage and its effects」という論文によると、中東、アフリカ、南アジアでは近親婚の有病率が高く、全婚姻の約20.0%から50.0%と推定されています。
主要企業・市場シェア
製品の上市、承認、戦略的買収、技術革新は、主要参入企業がグローバル展開を維持・拡大するために用いる重要な事業戦略のほんの一部に過ぎません。例えば、2022年5月、スウェーデンに本社を置く多国籍ヘルスケア企業であるF.ホフマン・ラ・ロシュ社は、世界血友病連盟（WFH）とのパートナーシップを延長し、血友病治療へのアクセスを2028年末まで拡大すると発表しました。
このパートナーシップの下、F.ホフマン・ラ・ロシュ社は、WFHの人道援助プログラムに、同社の血友病Aに対する予防的治療薬を提供します。WFHはこの治療薬を、高品質の血友病治療薬をほとんど、あるいは全く入手できない地域の人々に配布します。希少血友病因子の世界市場における主な参入企業は以下の通りです：
ノボ ノルディスク
バイオジェン
バイエルヘルスケア
ファイザー
シャイアー
バクスタ（バクスターヘルスケア）
CSLベーリング
バイオ・プロダクツ・ラボラトリー社
本レポートでは、世界、地域、国レベルでの収益成長を予測し、2018年から2030年までの各サブセグメントにおける最新動向の分析を提供しています。この調査において、Grand View Research社は世界の希少血友病因子市場レポートをタイプ、治療法、地域別にセグメント化しています：
タイプ別展望（売上高、百万米ドル、2018年～2030年）
第I因子
第II因子
第V因子
第VII因子
第X因子
第XI因子
第XIII因子
治療の展望（売上高, USD Million, 2018 – 2030）
濃縮第III因子製剤
新鮮凍結血漿
凍結沈殿物
その他
地域別展望（売上高、百万米ドル、2018年～2030年）
北米
米国
カナダ
欧州
英国
ドイツ
フランス
イタリア
スペイン
スウェーデン
ノルウェー
デンマーク
アジア太平洋
中国
日本
インド
オーストラリア
タイ
韓国
ラテンアメリカ
ブラジル
メキシコ
アルゼンチン
中東・アフリカ
サウジアラビア
南アフリカ
UAE
クウェート
【目次】
第1章. 方法論とスコープ
1.1. 市場セグメンテーションとスコープ
1.1.1. タイプ
1.1.2. 治療
1.1.3. 地域範囲
1.1.4. 推定と予測スケジュール
1.2. 調査方法
1.3. 情報調達
1.3.1. 購入データベース
1.3.2. GVRの内部データベース
1.3.3. 二次情報源
1.3.4. 一次調査
1.3.5. 一次調査の詳細
1.4. 情報またはデータ分析
1.5. 市場形成と検証
1.6. モデルの詳細
1.7. 二次情報源のリスト
1.8. 一次資料リスト
1.9. 目的
第2章. 要旨
2.1. 市場の展望
2.2. セグメントの展望
2.2.1. タイプ別展望
2.2.2. 治療展望
2.2.3. 地域別の展望
2.3. 競合他社の洞察
第3章. 希少血友病因子市場の変数、動向、スコープ
3.1. 市場系統の展望
3.1.1. 親市場の展望
3.1.2. 関連・付随市場の展望
3.2. 普及・成長展望マッピング
3.3. 市場ダイナミクス
3.3.1. 市場ドライバー分析
3.3.2. 市場阻害要因分析
3.4. 希少血友病因子市場分析ツール
3.4.1. 産業分析-ポーターの分析
3.4.1.1. サプライヤーの力
3.4.1.2. 買い手の力
3.4.1.3. 代替の脅威
3.4.1.4. 新規参入の脅威
3.4.1.5. 競争上のライバル
3.4.2. PESTEL分析
3.4.2.1. 政治情勢
3.4.2.2. 技術的ランドスケープ
3.4.2.3. 経済情勢
第4章. 希少血友病因子 タイプ別推定とトレンド分析
4.1. 希少血友病因子市場 主要なポイント
4.2. 希少血友病因子市場 2022年および2030年の動きと市場シェア分析
4.3. 第I因子
4.3.1. 第I因子市場の推定と予測、2018〜2030年 （百万米ドル）
4.4. 第II因子
4.4.1. 第Ⅱ因子市場の推定と予測、2018～2030年（百万米ドル）
4.5. 第V因子
4.5.1. 第V因子市場の推定と予測、2018～2030年 (百万米ドル)
4.6. 第VII因子
4.6.1. 第VII因子市場の推定と予測、2018～2030年（百万米ドル）
4.7. 第X因子
4.7.1. 第X因子市場の推定と予測、2018～2030年（百万米ドル）
4.8. 第XI因子
4.8.1. 第XI因子市場の推定と予測、2018～2030年 (百万米ドル)
4.9. 第XIII因子
4.9.1. 第XIII因子市場の推定と予測、2018～2030年（百万米ドル）
第5章. 希少血友病因子 治療推定とトレンド分析
5.1. 希少血友病因子市場： 主要なポイント
5.2. 希少血友病因子市場 2022年および2030年の動きと市場シェア分析
5.3. 濃縮因子製剤
5.3.1. 濃縮因子市場の推定と予測、2018〜2030年 (百万米ドル)
5.4. 新鮮凍結血漿
5.4.1. 新鮮凍結血漿市場の推定と予測、2018～2030年（USD Million）
5.5. 凍結沈殿物
5.5.1. 凍結沈殿物市場の推定と予測、2018～2030年（USD Million）
5.6. その他
5.6.1. その他市場の推定と予測、2018～2030年（USD Million）
第6章. 希少血友病因子市場 地域別推定と動向分析
6.1. 地域別展望
6.2. 地域別の希少血友病因子市場 主な市場からの収穫
6.3. 北米
6.3.1. 市場の推定と予測、2018年～2030年（売上高、USD Million）
6.3.2. 米国
6.3.2.1. 市場の予測および予測、2018年～2030年（売上高、USD Million）
6.3.3. カナダ
6.3.3.1. 市場の推定と予測、2018年～2030年（売上高、USD Million）
6.4. 欧州
6.4.1. 英国
6.4.1.1. 市場の推定と予測、2018～2030年 （売上高、USD Million）
6.4.2. ドイツ
6.4.2.1. 市場の推定と予測、2018年～2030年（売上高、USD Million）
6.4.3. フランス
6.4.3.1. 市場の推定と予測、2018～2030年（売上高、USD Million）
6.4.4. イタリア
6.4.4.1. 市場の推定と予測、2018年～2030年（売上高、USD Million）
6.4.5. スペイン
6.4.5.1. 市場の推定と予測、2018～2030年（売上高、USD Million）
6.4.6. スウェーデン
6.4.6.1. 市場の推定と予測、2018～2030年（売上高、USD Million）
6.4.7. ノルウェー
6.4.7.1. 市場の推定と予測、2018～2030年（収益、USD Million）
6.4.8. デンマーク
6.4.8.1. 市場の推定と予測、2018～2030年（売上高、USD Million）
6.5. アジア太平洋
6.5.1. 日本
6.5.1.1. 市場の推定と予測、2018～2030年 （売上高、USD Million）
6.5.2. 中国
6.5.2.1. 市場の推定と予測、2018年～2030年（売上高、USD Million）
6.5.3. インド
6.5.3.1. 市場の推定と予測、2018年～2030年（売上高、USD Million）
6.5.4. オーストラリア
6.5.4.1. 市場の推定と予測、2018年～2030年（売上高、USD Million）
6.5.5. タイ
6.5.5.1. 市場の推定と予測、2018年～2030年（売上高、USD Million）
6.5.6. 韓国
6.5.6.1. 市場の推定と予測、2018～2030年（売上高、USD Million）
6.6. ラテンアメリカ
6.6.1. ブラジル
6.6.1.1. 市場の推定と予測、2018～2030年 （売上高、USD Million）
6.6.2. メキシコ
6.6.2.1. 市場の推定と予測、2018年～2030年（売上高、USD Million）
6.6.3. アルゼンチン
6.6.3.1. 市場の推定と予測、2018年～2030年（収益、USD Million）
6.7. 中東・アフリカ
6.7.1. サウジアラビア
6.7.1.1. 市場の予測および予測、2018年～2030年 (収益、USD Million)
6.7.2. 南アフリカ
6.7.2.1. 市場の推定と予測、2018年～2030年（売上高、USD Million）
6.7.3. アラブ首長国連邦
6.7.3.1. 市場の予測および予測、2018年～2030年（売上高、USD Million）
6.7.4. クウェート
6.7.4.1. 市場の予測および予測、2018年～2030年（売上高、USD Million）
…
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レポートコード：GVR-2-68038-104-7