市場規模
7つの主要な進行性家族性肝内胆汁うっ滞症市場は、2024年から2034年の間に年平均成長率（CAGR）4.68%を示すと予想されています。
進行性家族性肝内胆汁うっ滞症市場は、IMARCの最新レポート「進行性家族性肝内胆汁うっ滞症市場： 疫学、業界動向、シェア、規模、成長、機会、予測 2024年～2034年」と題された。進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）は、肝臓の胆汁分泌能力に影響を及ぼすまれな遺伝性疾患であり、進行性の肝障害、最終的には肝不全につながる可能性がある。PFICには主に3つのタイプがあり、そのタイプは症状を引き起こす特定の遺伝子変異に基づいて分類されます。タイプ1、タイプ2、タイプ3です。一般的な症状には、持続的なかゆみ、皮膚や目の黄染（黄疸）、体重増加不良または体重減少、腹部の腫れなどがあります。PFICの子供たちは、疲労、脱力感、成長や発達の遅れを経験することもあります。診断には通常、病歴、身体検査、および各種の臨床検査を組み合わせて実施します。初期の検査には、肝機能を評価するための血液検査と、超音波検査、MRI、CTスキャンなどの画像検査による肝臓と胆管の検査が含まれます。PFICが疑われる場合は、PFICの原因となることが知られている遺伝子変異を特定するための遺伝子検査が推奨される場合があります。さらに、肝臓の損傷の程度を評価し、他の肝臓疾患を除外するために肝生検が実施される場合もあります。
遺伝子変異の発生率の上昇と、そのような症状を治療する効果的な薬剤や治療法に対する需要の高まりが、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症市場の主な推進要因となっています。これに加えて、コレスチラミンやコレスチポールなどの胆汁酸吸着剤の利用が増加し、病気の進行を遅らせることで、市場に明るい見通しが生まれています。さらに、胆汁酸塩レベルを低下させ肝機能を改善するウルソデオキシコール酸（UDCA）がPFICの治療に用いられるケースが増えていることも、市場の成長を後押ししています。この他にも、PFICのような希少疾患に対処するための新たな治療法の開発を促進するため、世界中の複数の規制当局がさまざまなインセンティブや支援を提供しています。これもまた、市場の成長を促す重要な要因となっています。さらに、薬物療法が奏功しないPFIC1型またはPFIC2型の患者に対する胆管バイパス手術の普及も市場成長を後押ししています。この他にも、多数の主要企業が、この疾患の原因となる根本的な遺伝子変異に対処するための遺伝子治療の利用を調査する研究活動に多額の投資を行っています。これにより、今後数年間で進行性家族性肝内胆汁うっ滞症市場が成長することが期待されています。
IMARC Groupの最新レポートは、米国、EU5（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス、英国）、日本における進行性家族性肝内胆汁うっ滞症市場を徹底的に分析しています。これには、治療慣行、市場内、パイプライン薬剤、個々の治療法のシェア、7つの主要市場にわたる市場実績、主要企業およびその薬剤の市場実績などが含まれます。また、本レポートでは、7つの主要市場における現在の患者数と将来の患者数も提供しています。本レポートによると、米国は進行性家族性肝内胆汁うっ滞症の患者数が最も多く、また、その治療薬市場も最大となっています。さらに、現在の治療実務/アルゴリズム、市場の推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足の医療ニーズなどもレポートに記載されています。このレポートは、メーカー、投資家、事業戦略家、研究者、コンサルタント、そして進行性家族性肝内胆汁うっ滞症市場に何らかの利害関係を有する方、または何らかの形で同市場への参入を計画されている方にとって必読のレポートです。
調査対象期間
基準年：2023年
歴史的期間：2018年～2023年
市場予測：2024年～2034年
対象国
米国
ドイツ
フランス
英国
イタリア
スペイン
日本
各国における分析内容
過去、現在、および将来の疫学シナリオ
進行性家族性肝内胆汁うっ滞症市場の過去、現在、および将来の実績
市場における各種治療カテゴリーの過去、現在、および将来の実績
進行性家族性肝内胆汁うっ滞症市場における各種薬剤の売上
市場における償還シナリオ
市場における現行薬と開発中薬
競合状況
本レポートでは、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症の現行薬と後期開発段階にある開発中薬の詳細な分析も提供しています。
市場における薬
薬の概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬の普及と市場実績
後期開発パイプラインの薬剤
薬剤概要
作用機序
規制当局による審査状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
【目次】
1 序文
2 範囲および方法論
2.1 本調査の目的
2.2 利害関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次ソース
2.3.2 二次ソース
2.4 市場推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 進行性家族性肝内胆汁うっ滞症 – イントロダクション
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2018年～2023年）および予測（2024年～2034年
4.4 市場概要（2018年～2023年）および予測（2024年～2034年
4.5 競合情報
5 進行性家族性肝内胆汁うっ滞症 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理学
5.4 原因とリスク要因
5.5 治療
6 患者の経過
7 進行性家族性肝内胆汁うっ滞症 – 疫学と患者数
7.1 疫学 – 主な洞察
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2018年～2023年
7.2.2 疫学予測（2024年～2034年
7.2.3 年齢別疫学（2018年～2034年
7.2.4 性別疫学（2018年～2034年
7.2.5 タイプ別疫学（2018年～2034年）
7.2.6 診断された症例（2018年～2034年）
7.2.7 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.3 疫学シナリオ – 米国
7.3.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.3.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.3.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.3.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.3.5 タイプ別疫学（2018年～2034年）
7.3.6 診断された症例（2018年～2034年）
7.3.7 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.4.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.4.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.4.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.4.5 タイプ別疫学（2018年～2034年）
7.4.6 診断された症例（2018年～2034年）
7.4.7 患者数/治療例（2018年～2034年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.5.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.5.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.5.4 性別による疫学（2018年～2034年）
7.5.5 タイプ別による疫学（2018年～2034年）
7.5.6 診断された症例（2018年～2034年）
7.5.7 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.6 英国の疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.6.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.6.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.6.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.6.5 タイプ別疫学（2018年～2034年）
7.6.6 診断された症例（2018年～2034年）
7.6.7 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.7.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.7.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.7.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.7.5 タイプ別疫学（2018年～2034年）
7.7.6 診断された症例（2018年～2034年）
7.7.7 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.8.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.8.3 年齢別感染症（2018年～2034年）
7.8.4 性別感染症（2018年～2034年）
7.8.5 タイプ別感染症（2018年～2034年）
7.8.6 診断された症例（2018年～2034年）
7.8.7 患者数/治療例数（2018年～2034年）
7.9 日本の疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.9.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.9.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.9.4 性別による疫学（2018年～2034年）
7.9.5 タイプ別による疫学（2018年～2034年）
7.9.6 診断された症例（2018年～2034年）
7.9.7 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
8 進行性家族性肝内胆汁うっ滞症 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、および医療行為
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 進行性家族性肝内胆汁うっ滞症 – 未充足ニーズ
10 進行性家族性肝内胆汁うっ滞症 – 治療の主要評価項目
11 進行性家族性肝内胆汁うっ滞症 – 販売製品
11.1 トップ7市場における進行性家族性肝内胆汁うっ滞症の販売済み薬剤の一覧
11.1.1 Bylvay (Odevixibat) – Albireo Pharma
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場での売上
…
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