市場規模
2024年には、プラダー・ウィリー症候群の7大市場は6億3990万米ドルに達しました。今後、IMARC Groupは、7MMが2035年までに13億290万米ドルに達し、2025年から2035年の年間平均成長率（CAGR）は6.68%になると予測しています。
プラダー・ウィリー症候群市場は、IMARCの最新レポート「プラダー・ウィリー症候群市場：疫学、業界動向、シェア、規模、成長、機会、予測 2025年～2035年」で包括的に分析されている。プラダー・ウィリー症候群は、通常は父親から遺伝する15番染色体上の特定の遺伝子の欠失により発生するまれな遺伝性疾患を指す。この疾患は、慢性的な空腹感、肥満、知的障害、行動上の問題など、独特な症状パターンを特徴とする。その他の一般的な症状としては、未発達な性器、成長不良、頑固さ、低身長、認知障害、運動発達の遅れ、言語障害、癇癪、ホルモン分泌の低下、斜視などがある。プラダー・ウィリ症候群を患う患者は、不安や気分障害などの精神疾患を併発することもある。この疾患の診断は主に、患者が報告した症状、病歴、一般的な血液検査に基づいて行われます。医療従事者は、この症候群を示す染色体上の異常や変化を特定するために、DNA ベースのメチル化検査を実施することもあります。さらに、蛍光 in-situ ハイブリダイゼーションや染色体マイクロアレイ解析などのさまざまな診断手順が、根本的な症状の原因となり得る他の要因を排除するために利用されています。
第15染色体上の特定の領域にある1つまたは複数の遺伝子のエラーが原因で起こる遺伝性疾患の症例が増加していることが、主にプラダー・ウィリ症候群市場を牽引しています。さらに、この疾患に関連する成長ホルモン欠乏症の管理を目的とした、発育促進、筋肉増強、体脂肪減少などの成長ホルモン療法の広範な採用も市場成長を促進しています。これに加えて、患者の情緒的課題への対処や社会性の向上を目的とした行動療法や精神療法の利用拡大も、さらなる成長を促す要因となっています。さらに、健康的な体重の維持や、疾患に関連する他の合併症の可能性を最小限に抑えるなど、いくつかの関連する利点があることから、バランスの取れたカロリー制限食の摂取など、生活様式の改善に対する需要の高まりも、市場に明るい見通しをもたらしています。これとは別に、食欲の調整を助け、社会機能の改善、反復行動の減少、患者の過食症への対処にも役立つことから、選択的オキシトシン受容体の経鼻投与の人気が高まっていることも、今後数年間でプラダー・ウィリー症候群市場を牽引することが期待されています。
IMARC Groupの最新レポートは、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるプラダー・ウィリー症候群市場を徹底的に分析しています。これには、治療慣行、市場内、パイプラインの薬剤、個々の治療法のシェア、7つの主要市場にわたる市場実績、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。また、このレポートでは、7つの主要市場における現在の患者数と将来の患者数も提供しています。このレポートによると、プラダー・ウィリー症候群の患者数が最も多いのは米国であり、また、その治療市場も米国が最大となっています。さらに、現在の治療方法/アルゴリズム、市場の推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足の医療ニーズなども、このレポートで提供されています。本レポートは、メーカー、投資家、事業戦略担当者、研究者、コンサルタント、およびプラダー・ウィリ症候群市場に何らかの利害関係を有する方、または何らかの形で同市場への参入を計画している方にとって必読の内容となっています。
最近の動向：
2024年7月、ConSynance Therapeuticsは、小児および青年のプラダー・ウィリ症候群の治療薬として、開発中の薬剤CSTI-500が米国FDAより希少小児疾患指定（RPDD）を受けたことを発表した。
2024年4月、ソレノ・セラピューティクスは、遺伝的に証明されたプラダー・ウィリ症候群および過食症の成人および4歳以上の小児患者の治療薬として、ジアゾキシドコリンが米国FDAより画期的治療薬指定を受けたことを報告した。この指定は、第3相臨床開発プログラムの予備データの評価に基づき、ジアゾキシドコリンが臨床的に関連するエンドポイントにおいて既存の治療法を上回る可能性があるというFDAの判断を表している。
2023年6月、Acadia Pharmaceuticalsは、プラダー・ウィリー症候群における過食症（偽りの飢餓状態）の治療薬として、希少疾患ポートフォリオに第3相臨床試験の新たな候補薬ACP-101（経鼻カルベトシン）を追加したと発表した。
2023年6月、Aardvark Therapeuticsは、経口投与可能な低分子苦味受容体（TAS2R）アゴニストであるARD-101がFDAによりオーファンドラッグに指定されたと発表しました。初期の臨床試験の結果は、希少遺伝子疾患であるPWSに共通して見られる、飽くことのない食欲（異食症）や攻撃的な食物探索行動、肥満や代謝異常などの症状に苦しむ人々にとって有益となる可能性がある、新しいクラスの医薬品に明るい未来を指し示しています。
主なハイライト：
プラダー・ウィリ症候群の発生率は出生20,000～30,000件に1件です。
プラダー・ウィリ症候群は世界で約40万人が罹患しており、そのうち2万人が米国在住です。
これは依然として、生命を脅かす肥満の最も一般的な遺伝的原因です。
プラダー・ウィリ症候群の有病率は、スウェーデン農村部では人口8,000人に1人、西日本では16,000人に1人と報告されています。
PWSの年間死亡率は1%から4%です。
薬剤：
GENOTROPIN（ソマトロピン）は、米国でプラダー・ウィリー症候群の小児患者に処方される処方薬です。GENOTROPINは皮下に注射され、特定の用量要件を満たすためにさまざまな器具が利用されています。GENOTROPINは、体内の天然成長ホルモンと類似しており、安全性が十分に確立されています。
DCCRは、ジアゾキシドコリン（ジアゾキシドの結晶塩）を含む、新規の独自徐放性製剤であり、1日1回の投与で済む。ソレノは、PWS患者におけるジアゾキシド、ジアゾキシドコリン、DCCRの治療的使用に関する重要な特許保護を開発し、取得しました。DCCR開発プログラムは、健康なボランティアを対象とした5件の第1相臨床試験と、そのうちの1件はPWS患者を対象とした3件の第2相臨床試験のデータによって裏付けられています。
RGH-706は、PWSの体重管理を目的としてゲデオン・リヒター社が開発中の実験的治療薬です。これは経口メラニン濃縮ホルモン受容体1（MCHR1）拮抗薬であり、PWS患者を対象に、その有効性、安全性、耐容性を調査する第2相臨床試験（NCT05322096）で試験されている。MCHが脳の受容体に結合すると、食欲が増進する。RGH-706は、この作用を阻害し、食欲を減退させることを目的としている。
調査期間
ベース年：2024年
歴史期間：2019年～2024年
市場予測：2025年～2035年
対象国
米国
ドイツ
フランス
英国
イタリア
スペイン
日本
各国を網羅した分析
過去の、現在の、そして将来の疫学シナリオ
過去の、現在の、そして将来のプラダー・ウィリー症候群市場の実績
市場における各種治療カテゴリーの過去の、現在の、そして将来の実績
プラダー・ウィリー症候群市場における各種薬剤の売上
市場における償還シナリオ
市場内および開発中の薬剤
競合状況
本レポートでは、プラダー・ウィリー症候群の現行販売薬と後期開発段階にあるパイプライン薬についても詳細な分析を提供しています。
市場にある薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
後期開発段階にあるパイプライン薬
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
【目次】
1 序文
2 範囲と方法論
2.1 本調査の目的
2.2 利害関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場予測
2.4.1 ボトムアップ・アプローチ
2.4.2 トップダウン・アプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 プラダー・ウィリー症候群 – イントロダクション
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019年～2024年）および予測（2025年～2035年
4.4 市場概要（2019年～2024年）および予測（2025年～2035年
4.5 競合情報
5 プラダー・ウィリ症候群 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理学
5.4 原因とリスク要因
5.5 治療
6 患者の経過
7 プラダー・ウィリー症候群 – 疫学および患者数
7.1 疫学 – 主要な洞察
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019年～2024年
7.2.2 疫学予測（2025年～2035年
7.2.3 年齢別疫学（2019年～2035年
7.2.4 性別による疫学（2019年～2035年）
7.2.5 タイプ別による疫学（2019年～2035年）
7.2.6 診断された症例（2019年～2035年）
7.2.7 患者数/治療された症例（2019年～2035年）
7.3 疫学シナリオ – 米国
7.3.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.3.2 疫学予測（2025年～2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019年～2035年）
7.3.4 性別疫学（2019年～2035年）
7.3.5 タイプ別疫学（2019年～2035年）
7.3.6 診断された症例（2019年～2035年）
7.3.7 患者数/治療された症例（2019年～2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.4.2 疫学予測（2025年～2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019年～2035年）
7.4.4 性別疫学（2019年～2035年）
7.4.5 タイプ別疫学（2019年～2035年）
7.4.6 診断された症例（2019年～2035年）
7.4.7 患者数/治療された症例（2019年～2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.5.2 疫学予測（2025年～2035年）
7.5.3 年齢別感染症（2019年～2035年）
7.5.4 性別感染症（2019年～2035年）
7.5.5 タイプ別感染症（2019年～2035年）
7.5.6 診断された症例（2019年～2035年）
7.5.7 患者数/治療例（2019年～2035年）
7.6 英国の疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.6.2 疫学予測（2025年～2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019年～2035年）
7.6.4 性別による疫学（2019年～2035年）
7.6.5 タイプ別による疫学（2019年～2035年）
7.6.6 診断された症例（2019年～2035年）
7.6.7 患者数/治療された症例（2019年～2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.7.2 疫学予測（2025年～2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019年～2035年）
7.7.4 性別疫学（2019年～2035年）
7.7.5 タイプ別疫学（2019年～2035年）
7.7.6 診断された症例（2019年～2035年）
7.7.7 患者数/治療された症例（2019年～2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.8.2 疫学予測（2025年～2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019年～2035年）
7.8.4 性別疫学（2019年～2035年）
7.8.5 タイプ別疫学（2019年～2035年）
7.8.6 診断された症例（2019年～2035年）
7.8.7 患者数/治療された症例（2019年～2035年）
7.9 日本の疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.9.2 疫学予測（2025年～2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019年～2035年）
7.9.4 性別疫学（2019年～2035年）
7.9.5 タイプ別疫学（2019年～2035年）
7.9.6 診断された症例（2019年～2035年）
7.9.7 患者数/治療例数（2019年～2035年）
8 プラダー・ウィリ症候群 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、および医療行為
8.1 ガイドライン、管理、および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 プラダー・ウィリ症候群 – 未充足ニーズ
10 プラダー・ウィリ症候群 – 治療の主要評価項目
11. プラダー・ウィリ症候群 – 販売製品
11.1 トップ7市場におけるプラダー・ウィリ症候群治療薬の一覧
11.1.1 Genotropin (ソマトロピン) – Pfizer
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上
11.1.2 Omnitrope（ソマトロピンバイオシミラー） – サンド
11.1.2.1 医薬品概要
11.1.2.2 作用機序
11.1.2.3 規制当局による審査状況
11.1.2.4 臨床試験結果
11.1.2.5 主要市場における売上
…
【お問い合わせ・ご購入サイト】
資料コード：SR112025A7826
