市場規模
メルニック・ニードルズ症候群の7大市場は、2025年から2035年の間に年平均成長率(CAGR)3.92%の成長が見込まれています。
メルニック・ニードルズ症候群市場は、IMARCの最新レポート「メルニック・ニードルズ症候群市場:疫学、産業動向、シェア、規模、成長、機会、予測 2025年~2035年」で包括的に分析されている。メルニック・ニードルズ症候群(MNS)は、非常にまれな常染色体劣性遺伝疾患である。骨格形成異常、頭蓋顔面異常、およびその他の全身所見と関連しています。この症状は、細胞骨格形成を担うタンパク質であるフィラミンAをコードするFLNA遺伝子の変異によって生じます。この症状はX染色体優性遺伝パターンで遺伝するため、主に女性に発症し、通常、男性では致死性です。MNS患者は、側湾症、長管骨の湾曲、低身長、突出眼球、下顎前突、額の突出などの典型的な顔面奇形などの進行性の骨格奇形を発症することがあります。心血管奇形、難聴、および胸郭の機能不全に起因する呼吸困難も、関連する合併症です。MNSの診断は、臨床観察、X線画像、および遺伝子解析を組み合わせて行います。一般的なX線撮影による骨格異常と、FLNA変異を確認する分子診断を組み合わせることが、確定的な診断には不可欠です。この疾患は比較的まれであるため、その管理は依然として対症療法が中心であり、整形外科的療法、呼吸補助療法、心臓異常や伝音難聴などの関連合併症の管理など、多分野にわたるものです。
メルニック・ニードルズ症候群(MNS)市場は、認知度の向上、遺伝子検査の進歩、標的療法の研究により、活気づいています。メルニック・ニードルズ症候群(MNS)の治療は、骨格の変形、呼吸困難、関連する併存疾患の管理に重点を置いた対症療法が中心となっています。脊椎側湾症や四肢の変形の矯正手術などの整形外科的治療は、運動能力の向上と併発症の進行防止の観点から重要です。ビスフォスフォネートは、骨密度を高め骨折のリスクを低減するために断続的に使用されてきましたが、MNSにおけるその効果については研究中です。 胸郭不全における呼吸治療や伝音性難聴に対する補聴器のような支持療法は、生活の質を向上させる上で重要な役割を果たします。 これらの介入にもかかわらず、MNSに対する病態を変化させるような治療法は存在しません。なぜなら、この疾患はFLNA遺伝子の変異により細胞骨格の機能不全が生じることで発症するからです。また、骨格形成異常症の治療には費用がかかりすぎることや臨床経験が不足していることも、治療へのアクセスを妨げる要因となっています。 遺伝子治療、標的分子治療、新しい整形外科的治療法は、今後の治療の進歩に有望な方向性を示しています。 研究へのさらなる資金投入、希少疾病用医薬品の承認に向けた規制面のインセンティブ、および学際的な共同アプローチが、近い将来、技術革新を促進し、メルニック・ニードルズ症候群の治療選択肢を増やすことが期待されています。
IMARC Groupの最新レポートは、米国、EU4(ドイツ、スペイン、イタリア、フランス)、英国、日本のメルニック・ニードルズ症候群市場を徹底的に分析しています。これには、治療方法、市場、パイプラインの薬剤、個々の治療法のシェア、7つの主要市場全体の市場実績、主要企業およびその薬剤の市場実績などが含まれます。また、このレポートでは、7つの主要市場における現在の患者数と将来の患者数も提供しています。さらに、現在の治療方法/アルゴリズム、市場の推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足の医療ニーズなども報告書に記載されています。本報告書は、メーカー、投資家、事業戦略担当者、研究者、コンサルタント、およびメリンク・ニードルズ症候群市場に何らかの利害関係を有する方、または何らかの形で同市場への参入を計画されている方にとって必読の報告書です。
主なハイライト:
MNSは非常にまれな疾患であり、世界中で報告されている症例数は100例未満です。
この症候群はX染色体優性遺伝であり、主に女性に影響を及ぼします。突然変異を持つ男性は深刻な症状を呈することが多く、子宮内死亡や新生児死亡につながることもあります。
症例数が少ないため、MNSは特定の地域で高い発生率を示すことはありません。症例は孤立しており、世界中に分布しています。
MNSの女性は通常寿命を全うできる可能性があるが、男性は一般的に高い死亡率を経験し、出生時またはその後まもなく死亡する可能性がある。
MNS患者は、突出した離れた目、ふっくらした頬、小さな下顎など、独特な顔の特徴がある。長骨の湾曲、側弯症、リボン状の肋骨は、頻繁に見られる骨格異常である。
調査対象期間
基準年:2024年
歴史的期間:2019年~2024年
市場予測:2025年~2035年
対象国
米国
ドイツ
フランス
英国
イタリア
スペイン
日本
各国における分析対象
歴史、現在、および将来の疫学シナリオ
メルニック・ニードルズ症候群市場の歴史、現在、および将来の業績
市場における各種治療カテゴリーの歴史、現在、および将来の業績
メルニック・ニードルズ症候群市場における各種薬剤の売上
市場における償還シナリオ
市場および開発中の薬剤
【目次】
1 序文
2 範囲および方法論
2.1 本調査の目的
2.2 利害関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次ソース
2.3.2 二次ソース
2.4 市場予測
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 メルニック・ニードルズ症候群 – はじめに
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学(2019年~2024年)および予測(2025年~2035年
4.4 市場概要(2019年~2024年)および予測(2025年~2035年
4.5 競合情報
5 メルニック・ニードルズ症候群 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理学
5.4 原因とリスク要因
5.5 治療
6 患者の経過
7 メルニック・ニードルズ症候群 – 疫学と患者数
7.1 疫学 – 主な洞察
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ(2019年~2024年
7.2.2 疫学予測(2025年~2035年)
7.2.3 年齢別疫学(2019年~2035年)
7.2.4 性別疫学(2019年~2035年)
7.2.5 診断例(2019年~2035年)
7.2.6 患者数/治療例(2019年~2035年)
7.3 疫学シナリオ – 米国
7.3.1 疫学シナリオ(2019年~2024年)
7.3.2 疫学予測(2025年~2035年)
7.3.3 年齢別疫学(2019年~2035年)
7.3.4 性別疫学(2019年~2035年)
7.3.5 診断された症例(2019年~2035年)
7.3.6 患者数/治療された症例(2019年~2035年)
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ(2019年~2024年)
7.4.2 疫学予測(2025年~2035年)
7.4.3 年齢別疫学(2019年~2035年)
7.4.4 性別疫学(2019年~2035年)
7.4.5 診断された症例(2019年~2035年)
7.4.6 患者数/治療された症例(2019年~2035年)
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ(2019年~2024年)
7.5.2 疫学予測(2025年~2035年)
7.5.3 年齢別疫学(2019年~2035年)
7.5.4 性別疫学(2019年~2035年)
7.5.5 診断例(2019年~2035年)
7.5.6 患者数/治療例(2019年~2035年)
7.6 英国の疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ(2019年~2024年)
7.6.2 疫学予測(2025年~2035年)
7.6.3 年齢別罹患率(2019年~2035年)
7.6.4 性別罹患率(2019年~2035年)
7.6.5 診断された症例(2019年~2035年)
7.6.6 患者数/治療された症例(2019年~2035年)
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ(2019年~2024年)
7.7.2 疫学予測(2025年~2035年)
7.7.3 年齢別疫学(2019年~2035年)
7.7.4 性別疫学(2019年~2035年)
7.7.5 診断された症例(2019年~2035年)
7.7.6 患者数/治療された症例(2019年~2035年)
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ(2019年~2024年)
7.8.2 疫学予測(2025年~2035年)
7.8.3 年齢別疫学(2019年~2035年)
7.8.4 性別疫学(2019年~2035年)
7.8.5 診断例(2019年~2035年)
7.8.6 患者数/治療例(2019年~2035年)
7.9 日本の疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ(2019年~2024年)
7.9.2 疫学予測(2025年~2035年)
7.9.3 年齢別患者数(2019年~2035年)
7.9.4 性別患者数(2019年~2035年)
7.9.5 診断患者数(2019年~2035年)
7.9.6 患者数/治療患者数(2019年~2035年)
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