市場規模
レーベル先天性黒内障の7大市場は、2024年から2034年の間に年平均成長率3.23%で成長すると予測されている。
IMARCの最新レポート「レーベル先天性黒内障市場： 疫学、業界動向、シェア、規模、成長、機会、予測 2024年から2034年」と題されたIMARCの最新レポートで包括的に分析されています。 レバー先天性視神経症（LCA）は、主に網膜に影響を及ぼし、出生時または幼児期に視力低下を引き起こすまれな遺伝性疾患です。 LCAの症状は通常、生後数か月の間に現れ、一般的に進行性の視力低下、眼振（不随意の眼球運動）、羞明（光に対する過敏）が含まれます。また、LCAの子供の中には視力、細かい部分を識別する能力、視覚追跡や目の協調運動の困難さの低下を経験する子供もいます。 LCAの診断には、通常、視力検査、視野検査、網膜および視神経の検査を含む、徹底的な眼科検査が必要です。 また、診断を確定し、根本的な遺伝的原因を特定するために、電気網膜図（ERG）、光干渉断層計（OCT）、遺伝子検査などの追加検査が行われることもあります。OCTは非侵襲的な画像技術であり、網膜の精細な断面画像を生成します。一方、ERGは光刺激に対する網膜の電気的活動を評価します。
遺伝性眼疾患の発生率が上昇していることに加え、視力低下の進行を遅らせ、生活の質を向上させる治療への需要が高まっていることが、世界的なレーベル先天性黒内障市場の主な推進要因となっています。これに加えて、光干渉断層計（OCT）などの非侵襲的画像検査が広く普及し、網膜の詳細な画像を提供し、レーベル先天性黒内障のような網膜疾患の診断に役立っていることも、市場の成長を後押ししています。さらに、新たな治療法の開発に向けて、LCAの遺伝的原因の解明を目的とした大規模な投資を複数の主要企業が行っています。これもまた、市場成長の重要な要因となっています。この他にも、拡大鏡、拡大印刷本、電子機器など、LCA患者が残された視力を最大限に活用するためのロービジョン機器の利用が増加していることも、市場に明るい見通しをもたらしています。さらに、多数の政府機関や民間組織がレーベル先天性黒内障患者とその家族向けに教育や支援のためのリソースを提供しており、それによって市場の成長が促進されています。これとは別に、レーベル先天性黒内障患者の間で、読書や環境のナビゲーションなど、日常生活に必要なスキルやテクニックを習得するための作業療法やリハビリテーションサービスが人気を集めていることから、今後数年間で世界的なレーベル先天性黒内障市場の成長が期待されています。
IMARC Groupの最新レポートは、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるレーベル先天性黒内障市場を徹底的に分析しています。これには、治療方法、市場内、パイプラインの薬剤、個々の治療法のシェア、7つの主要市場にわたる市場実績、主要企業およびその薬剤の市場実績などが含まれます。また、このレポートでは、7つの主要市場における現在の患者数と将来の患者数も提供しています。レポートによると、レーベル先天性黒内障の患者数が最も多いのは米国であり、また、その治療薬の市場も米国が最大となっています。さらに、現在の治療方法/アルゴリズム、市場の推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足の医療ニーズなどもレポートに記載されています。このレポートは、メーカー、投資家、事業戦略家、研究者、コンサルタント、そしてレーバー先天性暗順応症市場に何らかの利害関係を持つ方、または何らかの形で同市場への参入を計画しているすべての方にとって必読のレポートです。
最近の動向：
2024年6月、GenKOreは、遺伝子および細胞療法のためのウイルスベクターベースの遺伝子導入を専門とするRevvityのGene Deliveryフランチャイズ（以前はSIRION Biotech GmbHとして知られていた）との戦略的提携を発表した。この研究協力は、レーベル先天性黒内障10（LCA10）を含む眼科疾患に対する効果的な遺伝子治療法を発見することを目的としている。
2023年11月、アツナ・セラピューティクスは、GUCY2D（LCA1）の二対性変異が原因でレーベル先天性黒内障を発症した患者を対象とした、同社が開発中の遺伝子治療薬ATSN-101が、米国食品医薬品局（FDA）より再生医療先端治療薬（RMAT）の指定を受けたことを発表しました。RMAT指定は、現在進行中のATSN-101の第I/II相臨床試験における6ヶ月間の有効性データに基づいて取得されました。
2023年9月、Ocugen, Inc.は、NR2E3およびロドプシン（RHO）変異を伴う網膜色素変性症、およびCEP290遺伝子変異を伴うレーベル先天性視神経症に対するOCU400の安全性と有効性を調べる第1/2相試験で治療を受けた網膜色素変性症患者を対象とした臨床試験の最新情報を報告しました。
主なハイライト：
レーベル先天性黒内障は、出生10万人あたり約2～3人の割合で発症するまれな先天性眼疾患です。
遺伝性網膜ジストロフィーとしては2番目に多く、網膜ジストロフィー全体の約5%を占めています。
LCAは小児失明の主な原因であり、学齢期の小児失明の約20%を占めています。
患者は通常、小児期に視力を失い始め、20代または30代で完全に失明します。
両親がLCAである子供は、25%の確率でこの疾患を発症します。
薬剤：
ルクスターナ（voretigene neparvovec）は、レーバー先天性視神経症の成人および小児患者の治療に使用される遺伝子治療薬です。ルクスターナは網膜下に注射され、RPE65遺伝子の機能的コピーを網膜細胞に届けます。これにより、細胞がRPE65タンパク質を生成し、視覚サイクルを促進し、光を脳が理解できる電気インパルスに変換します。
QR-110は、レーベル先天性黒内障10型（Leber’s congenital amaurosis 10）の根本原因であるCEP290遺伝子のp.Cys998X変異を標的とする、RNAベースのオリゴヌクレオチドを用いた初の臨床試験段階にある薬剤です。QR-110は、眼内への注射による投与が予定されており、米国および欧州連合（EU）では希少疾病用医薬品に指定され、またFDAからはファスト・トラック（優先承認審査）の指定を受けています。
EDIT-101は、LCA10の治療薬として研究されている、CRISPR/Cas9ベースの実験的薬剤です。LCA10は、IVS26 CEP290変異対立遺伝子の除去を伴います。EDIT-101は、網膜下注射により投与され、遺伝子編集機器を光受容細胞に到達させ、送達します。
調査対象期間
基準年：2023年
歴史期間：2018年～2023年
市場予測：2024年～2034年
対象国
米国
ドイツ
フランス
英国
イタリア
スペイン
日本
各国における分析対象
過去の、現在の、および将来の疫学シナリオ
レーバー先天性視神経症市場における過去の、現在の、および将来のパフォーマンス
市場における各種治療カテゴリーの過去の、現在の、および将来のパフォーマンス
レーバー先天性視神経症市場における各種薬剤の売上
市場における償還シナリオ
市場内および開発中の薬剤
競合状況
本レポートでは、レーベル先天性黒内障の現行市販薬および後期開発パイプラインの詳しい分析も提供しています。
市販薬
薬の概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬の普及状況と市場実績
後期開発パイプライン
薬の概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬の普及状況と市場実績
【目次】
1 序文
2 範囲と方法論
2.1 本調査の目的
2.2 利害関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 レーベル先天性黒内障 – イントロダクション
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2018年～2023年）および予測（2024年～2034年
4.4 市場概要（2018年～2023年）および予測（2024年～2034年
4.5 競合情報
5 レーベル先天性黒内障 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理学
5.4 原因とリスク要因
5.5 治療
6 患者の経過
7 レーベル先天性黒内障 – 疫学と患者数
7.1 疫学 – 主要な洞察
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2018年～2023年
7.2.2 疫学予測（2024年～2034年
7.2.3 年齢別疫学（2018年～2034年
7.2.4 性別疫学（2018年～2034年
7.2.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.2.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.3 疫学シナリオ – 米国
7.3.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.3.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.3.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.3.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.3.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.3.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.4.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.4.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.4.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.4.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.4.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.5.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.5.3 年齢別発生率（2018年～2034年）
7.5.4 性別発生率（2018年～2034年）
7.5.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.5.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.6 英国の疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.6.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.6.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.6.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.6.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.6.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.7.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.7.3 年齢別感染症（2018年～2034年）
7.7.4 性別感染症（2018年～2034年）
7.7.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.7.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.8.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.8.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.8.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.8.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.8.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.9 日本の疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.9.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.9.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.9.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.9.5 診断例（2018年～2034年）
7.9.6 患者数/治療例（2018年～2034年）
8 レーベル先天性黒内障 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、および医療行為
8.1 ガイドライン、管理、および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 レーベル先天性黒内障 – 未充足ニーズ
10 レーベル先天性黒内障 – 治療の主要評価項目
11. レーベル先天性黒内障 – 販売製品
11.1. トップ7市場におけるレーベル先天性黒内障治療薬の一覧
11.1.1.1 ルクスターナ（ボレチネ ネパロブベック） – スパーク・セラピューティック
11.1.1.1.1 薬剤の概要
11.1.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上
…
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