市場規模
7つの主要なゴーシェ病市場は、2024年に12億1,870万米ドルの価値に達しました。今後、IMARC Groupは、7MMが2035年までに13億9,460万米ドルに達し、2025年から2035年の間に1.24%の成長率（CAGR）を示すと予測しています。
ゴーシェ病市場は、IMARCの最新レポート「ゴーシェ病市場：疫学、業界動向、シェア、規模、成長、機会、予測 2025年～2035年」で包括的に分析されている。ゴーシェ病は、GBA遺伝子の変異によって引き起こされるまれな遺伝性リソソーム蓄積疾患であり、グルコセレブロシダーゼ酵素活性の欠損につながる。その結果、グルコセレブロシドがマクロファージのリソソーム内に蓄積し、主に脾臓、肝臓、骨に影響を及ぼします。この病気は主に3つのタイプに分類されます。タイプ1（非神経障害性）は最も一般的で、神経系には影響を及ぼしません。タイプ2（急性神経障害性）は重症で、乳児期に致命的です。タイプ3（慢性神経障害性）は進行性の神経障害を伴います。症状には、肝脾腫、貧血、血小板減少症、骨痛、骨折、肺疾患、そして重症の場合は発作や認知機能低下などの神経障害が含まれます。診断には、白血球中の酵素活性検査、GBA変異の遺伝子解析、MRIなどの画像診断技術による臓器障害や病気の重症度の評価などがあります。
市場成長の主な要因は、特にアシュケナージ系の人々におけるゴーシェ病の急増です。遺伝子検査や早期診断の取り組みを啓発するプログラムなどは、この恐ろしい病気の早期発見と管理をサポートすることになるでしょう。酵素補充療法（ERT）は、イミグルセラーゼ、ベラグルセラーゼ・アルファ、タリグルセラーゼ・アルファなどの薬剤がグルコセレブロシドの蓄積を減らし、症状の緩和をもたらすことで、患者の健康状態と生活の質を改善するという治療のパラダイムを一変させました。しかし、生涯にわたる静脈内注入は、服薬アドヒアランスを妨げ、アクセス性の問題も生じさせています。エリグルスタットやミグルスタットのような基質削減療法（SRT）ソリューションの受け入れが拡大すれば、利用可能な治療の選択肢が広がり、経口薬による代替治療が可能になります。現在、標的を絞った、潜在的に治癒効果のある遺伝子治療、シャペロンベースの治療、新規の低分子薬など、より高度な治療法が治療の分野で開拓されつつあります。市場の成長を早めるため、希少疾病用医薬品へのインセンティブ、研究への資金援助の増加、製薬会社間の戦略的提携など、他の仕組みも活用されています。個別化医療と患者中心主義に重点が置かれることで、ゴーシェ病の新しい治療法の研究と投資にさらに弾みがつくでしょう。
IMARC Groupの最新レポートは、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるゴーシェ病市場を徹底的に分析しています。これには、治療方法、市場内、パイプラインの薬剤、個々の治療法のシェア、7つの主要市場における市場実績、主要企業およびその薬剤の市場実績などが含まれます。また、このレポートでは、7つの主要市場における現在の患者数と将来の患者数も提供しています。報告書によると、ヨーロッパはゴーシェ病の患者数が最も多く、またその治療薬市場も最大です。さらに、現在の治療方法/アルゴリズム、市場の推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足の医療ニーズなども報告されています。本レポートは、メーカー、投資家、事業戦略家、研究者、コンサルタント、ゴーシェ病市場に何らかの利害関係を持つ方、または何らかの形で市場参入を計画している方にとって必読のレポートです。
最近の動向：
2024年10月、第1/2相臨床試験GALILEO-1試験のデータから、アデノ随伴ウイルス遺伝子治療薬候補であるFLT201が、ゴーシェ病患者における有害な基質の蓄積を大幅に減らし、血球数と臓器容積を改善することが明らかになった。この治療法は許容できる耐容性を示しており、2025年に第3相臨床試験を開始する予定である。
2024年5月、エボテックとセントジェネは、ニューロパチー型ゴーシェ病（2型および3型）の治療に有望な新規低分子の発見を発表した。この提携により、セントジェネの希少疾患に関する深いデータとエボテックの創薬専門知識が統合される。
2024年1月、Lingyi Biotechは、同社の遺伝子治療薬LY-M001注射剤がゴーシェ病を対象に米国FDAのIND承認を取得したと発表しました。これは、中国NMPAによる承認に続くもので、Lingyiの革新性を示すものです。アデノ随伴ウイルスをベースとする遺伝子治療薬であるLY-M001は、治験医師主導試験において良好な初期有効性を示し、有害事象は報告されていません。
主なハイライト：
ゴーシェ病は、世界人口の40,000～60,000人に1人の割合で発症する、まれなライソゾーム蓄積症です。しかし、アシュケナジム系ユダヤ人グループでは、その発症率ははるかに高く、人口の約850人に1人の割合で発症しています。
ゴーシェ病は世界的に見られる病気ですが、特に遺伝子変異の発生率が高いグループの間で、ヨーロッパ、北米、イスラエルで患者数が多い傾向にあります。イスラエルでは遺伝子スクリーニングプログラムにより早期診断が促進されています。
主に3つのタイプがあり、タイプ1（非神経変性）、タイプ2（急性神経変性）、タイプ3（慢性神経変性）に分類されます。タイプ1が最も多く、通常は致命的ではありませんが、タイプ2は最も致死率が高く、幼児期の死亡を引き起こすことがよくあります。
酵素補充療法（ERT）と基質減少療法（SRT）を用いることで、1型患者はほぼ通常の平均余命を期待することができます。しかし、2型の致死率は高く、罹患した患者の大半は2年以上生きられません。3型の患者は成人まで生き延びることも可能ですが、通常は進行性の神経障害を発症します。
薬剤：
セレザイム（イミグルセラ）は、欠損している内因性酵素活性を補い、蓄積したグルコセレブロシドの量を減少させる、遺伝子組み換えヒトβグルコセレブロシダーゼ酵素補充療法です。分子量は59.3kDで、糖タンパク質の構造が修飾され、マクロファージへのマンノース受容体媒介取り込みが促進されるため、ライソゾーム貯蔵障害の管理における治療効率が向上します。
VPRIV（ベラグルセラアルファ）は、酵素活性型ヒト遺伝子組み換えグルコセレブロシダーゼ治療薬であり、グルコセレブロシダーゼ欠損症の治療に特化しています。 ライソゾーム酵素異常症の症状緩和を助けます。 VPRIVは、第三型ゴーシェ病の治療薬としても研究されています。
Elelyso（タリグルセラーゼ・アルファ）は、遺伝子組み換え酵素補充療法であるβグルコセレブロシダーゼで、1型ゴーシェ病の治療薬です。2012年に承認され、リソソームのグルコセレブロシドを加水分解し、慢性治療に関連する酵素欠損を修復します。Elelysoは、代謝プロセスを修復する他の酵素補充療法の代替選択肢として、患者に提供されています。
Cerdelga（エリグルスタット）は、1型ゴーシェ病の長期治療のためのグルコシルセラミド合成酵素の経口阻害剤です。Cerdelgaはグルコシルセラミドのレベルを低下させ、それにより臓器浸潤および関連合併症を阻止します。Cerdelgaは、最適な投与量を可能にするためにCYP2D6代謝酵素の状態に基づいて投与されます。
調査対象期間
基準年：2024年
歴史的期間：2019年～2024年
市場予測：2025年～2035年
対象国
米国
ドイツ
フランス
英国
イタリア
スペイン
日本
各国における分析対象
歴史的、現在の、および将来の疫学シナリオ
歴史的、現在の、および将来のゴーシェ病市場の実績
市場における各種治療カテゴリーの歴史的、現在の、および将来の実績
ゴーシェ病市場における各種薬剤の売上
市場における償還シナリオ
市場および開発中の薬剤
競合状況
本レポートでは、現在のゴーシェ病市場で販売されている薬剤および後期開発段階にある薬剤の詳細な分析も提供しています。
市場で販売されている薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
後期開発段階にある薬剤
薬剤概要
作用機序
規制当局による審査状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
【目次】
1 序文
2 範囲と方法論
2.1 本調査の目的
2.2 利害関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次ソース
2.3.2 二次ソース
2.4 市場予測
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 ゴーシェ病 – イントロダクション
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019年～2024年）および予測（2025年～2035年
4.4 市場概要（2019年～2024年）および予測（2025年～2035年
4.5 競合情報
5 ゴーシェ病 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理学
5.4 原因とリスク要因
5.5 治療
6 患者の経過
7 ゴーシェ病 – 疫学と患者数
7.1 疫学 – 主な洞察
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019年～2024年
7.2.2 疫学予測（2025年～2035年
7.2.3 年齢別疫学（2019年～2035年
7.2.4 性別疫学（2019年～2035年
7.2.5 診断例（2019年～2035年
7.2.6 患者数/治療例（2019年～2035年）
7.3 疫学シナリオ – 米国
7.3.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.3.2 疫学予測（2025年～2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019年～2035年）
7.3.4 性別疫学（2019年～2035年）
7.3.5 診断された症例（2019年～2035年）
7.3.6 患者数/治療された症例（2019年～2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.4.2 疫学予測（2025年～2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019年～2035年）
7.4.4 性別疫学（2019年～2035年）
7.4.5 診断された症例（2019年～2035年）
7.4.6 患者数/治療された症例（2019年～2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.5.2 疫学予測（2025年～2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019年～2035年）
7.5.4 性別疫学（2019年～2035年）
7.5.5 診断例（2019年～2035年）
7.5.6 患者数/治療例（2019年～2035年）
7.6 英国の疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.6.2 疫学予測（2025年～2035年）
7.6.3 年齢別罹患率（2019年～2035年）
7.6.4 性別罹患率（2019年～2035年）
7.6.5 診断された症例（2019年～2035年）
7.6.6 患者数/治療された症例（2019年～2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.7.2 疫学予測（2025年～2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019年～2035年）
7.7.4 性別疫学（2019年～2035年）
7.7.5 診断された症例（2019年～2035年）
7.7.6 患者数/治療された症例（2019年～2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.8.2 疫学予測（2025年～2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019年～2035年）
7.8.4 性別疫学（2019年～2035年）
7.8.5 診断例（2019年～2035年）
7.8.6 患者数/治療例（2019年～2035年）
7.9 日本の疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.9.2 疫学予測（2025年～2035年）
7.9.3 年齢別患者数（2019年～2035年）
7.9.4 性別患者数（2019年～2035年）
7.9.5 診断患者数（2019年～2035年）
7.9.6 患者数/治療患者数（2019年～2035年）
…
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