市場概要
世界のゴーシェ病治療薬市場規模は2022年に16億5000万米ドルとなり、2023年から2030年にかけて年平均成長率（CAGR）2.6％で拡大すると予測されている。希少疾患患者の増加、医療分野への投資の増加、GDに対する意識の高まりが、予測期間中の市場を牽引すると予想される。ゴーシェ病は常染色体劣性遺伝の代謝疾患であり、最も一般的なライソゾーム貯蔵障害である。米国のNational Gaucher Foundation（NGF）によると、ゴーシェ病は、一般人口における出生数40,000人にほぼ1人が罹患している。
遺伝子疾患はGBA遺伝子の突然変異によって引き起こされ、グルコセレブロシダーゼの産生が減少し、その結果グルコセレブロシドが蓄積する。この過剰脂質は脳、骨髄、肺、腎臓、肝臓、脾臓に蓄積し、正常な身体機能を阻害する。予測期間中、市場は緩やかな成長を示すと思われる。ライソゾーム貯蔵病の罹患率の上昇と、より多くのGD患者を特定するための取り組みの増加は、市場の主要な成長刺激要因の一つである。
希少疾患に関する認識を広めるために、いくつかの政府機関や世界的組織の啓発プログラムやイニシアチブが世界中で実施されている。例えば、オーストラリア政府は2023年7月、希少疾病に苦しむ約200万人の市民を支援するために330万米ドルを拠出すると発表した。これは、新たな教育プログラムを作成し、認識を広めるための支援となる。
世界経済は現在、医療分野と国民の福祉により集中している。そのため、人々の生活水準を向上させるために、希少疾病患者を支援するための投資が急増している。例えば、2023年3月、カナダ政府は、希少疾患患者に手頃な価格で効果的かつ本物の医薬品を提供するため、3年間で約15億米ドルの支援を発表した。
後期段階のパイプラインに医薬品がなく、治療費が高騰しているため、市場が潜在能力を最大限に発揮するには限界がある。コスト削減と簡便な投与スケジュールで神経因性合併症と闘う改良型治療法の開発に対するアンメットニーズは依然として高い。とはいえ、希少疾患関連の研究開発活動への投資が増加していることが、市場の将来を形成すると予測されている。
1型セグメントは、患者における有病率の上昇に起因して、2022年に72.6%という最大の収益シェアを占めた。1型は3つのタイプの中で最も一般的な疾患である。2020年3月の全米希少疾患機構（NORD）によると、1型だけでGD患者の90％以上を占めている。この疾患は中枢神経系（CNS）に影響を及ぼさないため、非神経原性である。この疾患は小児期から成人期にかけて発症する可能性があり、平均寿命は70歳である。平均寿命は70歳である。このタイプに対する治療法の採用が増加していることから、このセグメントは2030年までその地位を維持すると推定される。
2型および3型は神経原性疾患であり、経過中に中枢神経系の合併症を引き起こす。2型GDの乳幼児が2年以上生存することはまれである。予測期間中、3型はCAGR 2.75%と最も速い成長が見込まれている。この成長は、世界の東部で巨大な存在感を示していることに起因している。NGFによると、3型は中東、インド、中国、環太平洋地域では1型よりも一般的である。
その他のまれな病型には、周産期致死型と心血管型がある。周産期致死型は最も重篤な疾患で、乳児や胎児に生命を脅かす合併症を引き起こす。心血管型は心臓を侵し、主に心臓弁の石灰化を引き起こす。
治療法に基づき、世界のゴーシェ病治療薬市場は酵素補充療法（ERT）、基質置換療法（SRT）、その他に区分される。ERTの2022年の売上シェアは65％超と最も大きい。しかし、ERTの代替品の登場と治療費の高騰により、予測期間中の市場成長は緩やかなものになると予想されている。NGFによると、ERTのコストは毎年200万米ドル以上に上る可能性がある。
SRTは経口薬であるため治療が容易であり、年平均成長率は9.3%と最も高い。さらに、SRTは他の治療法に比べてコストがかからない。米国食品医薬品局（FDA）は2003年、ゴーシェ病に対する最初のSRTを承認した。現在、米国FDAは2つの経口SRT薬、すなわちセルデルガとザベスカを承認している： すなわち、セルデルガとザベスカである。
北米は、ゴーシェ病に対する意識の高まり、高度な医療インフラ、治療へのアクセスにより、2022年には約45％の最大の売上シェアを占めた。NORDが2020年3月に発表した報告書によると、米国だけでも約6000人がGD患者である。全米ゴーシェ財団（米国）や全米ゴーシェ財団（カナダ）などの組織が、GDに関する人々の認識を広めている。北米は、アシュケナージ・ユダヤ系住民の存在と、GDやその他の希少疾患を治療するためのインフラ設備の充実により、売上シェアで欧州に次いでいる。
アジア太平洋地域は、予測期間中最も速いCAGR 3.4%で成長すると予想されている。この成長の背景には、医療インフラ施設の増加や、希少疾患や生命を脅かす疾患についての認識を広めるための政府の取り組みがある。例えば、オーストラリア政府は、生命を脅かす超希少疾患の患者に医薬品を支給するLSDP（Life Saving Drug Program）プログラムを実施している。GD治療薬もLSDPに含まれている。
主要企業・市場シェア
治療薬の開発と商業化のための共同研究が市場を牽引している。各社は、本格的な治療薬や既存治療薬の代替品の上市に注力している。例えば、2022年1月、フリーライン社は遺伝子治療薬FLT201の国際新薬（IND）申請をFDAが承認したと発表した。この治療法は治験用遺伝子治療薬として承認されており、ゴーシェ病患者にとって画期的な治療法となることが期待されている。2020年12月、リリーはPrevail Therapeutics社の買収を発表、これによりリリーはゴーシェ病患者に対する治療法を開発する遺伝子治療プログラムを確立する。2020年8月、Centogene N.V.とEvotec SEは、ゴーシェ病関連の創薬パートナーシップの延長を発表した。この提携延長により、ゴーシェ病に対する薬剤および医療ソリューションの発見が加速することが期待される。
2018年4月、Amerigen Pharmaceuticals LimitedとDipharma S.A.は、Miglustat 100mgカプセルが米国FDAにより承認されたと発表した。1型ゴーシェ病患者に対する単剤療法としての効果が期待される。市場プレーヤーは競争優位性を得るためにM&Aも行っている。例えば、2017年1月、ヤンセンは1型ゴーシェ病治療薬承認企業であるアクテリオンを買収し、補完的治療薬と有望な後期パイプライン候補をポートフォリオに加えた。
ゴーシェ病治療薬の主要企業
サノフィ
武田薬品工業株式会社
ファイザー
ジョンソン・エンド・ジョンソン サービス社
ERAD治療薬
本レポートでは、世界、地域、国レベルでの収益成長を予測し、2018年から2030年までの各サブセグメントにおける業界動向の分析を提供しています。この調査の目的のため、Grand View Research社は世界のゴーシェ病治療薬市場レポートをタイプ、治療法、地域別に分類しています：
タイプ別展望（売上高、百万米ドル、2018年～2030年）
タイプ1
タイプ2
タイプ3
その他
治療法の展望（収益、百万米ドル、2018～2030年）
酵素置換療法
基質置換療法
その他
地域別展望（収益、百万米ドル、2018年～2030年）
北米
米国
カナダ
欧州
英国
ドイツ
フランス
イタリア
スペイン
スウェーデン
ノルウェー
デンマーク
アジア太平洋
中国
日本
インド
オーストラリア
タイ
韓国
ラテンアメリカ
ブラジル
メキシコ
アルゼンチン
中東・アフリカ
サウジアラビア
南アフリカ
UAE
クウェート
【目次】
第1章. 方法論とスコープ
1.1. 市場セグメンテーションとスコープ
1.1.1. タイプ
1.1.2. 治療法
1.1.3. 地域範囲
1.1.4. 推定と予測スケジュール
1.2. 調査方法
1.3. 情報調達
1.3.1. 購入データベース
1.3.2. GVR社内データベース
1.3.3. 二次情報源
1.3.4. 一次調査
1.3.5. 一次調査の詳細
1.4. 情報またはデータ分析
1.5. 市場形成と検証
1.6. モデルの詳細
1.7. 二次情報源のリスト
1.8. 一次資料リスト
1.9. 目的
第2章. 要旨
2.1. 市場の展望
2.2. セグメントの展望
2.2.1. タイプ別展望
2.2.2. 治療法の展望
2.2.3. 地域別展望
2.3. 競合他社の洞察
第3章. ゴーシェ病治療薬市場の変数、動向、スコープ
3.1. 市場系統の展望
3.1.1. 親市場の展望
3.1.2. 関連・付随市場の展望
3.2. 普及・成長見通しマッピング
3.3. 市場ダイナミクス
3.3.1. 市場ドライバー分析
3.3.2. 市場阻害要因分析
3.4. ゴーシェ病治療薬の市場分析ツール
3.4.1. 産業分析-ポーターの分析
3.4.1.1. サプライヤーパワー
3.4.1.2. 買い手の力
3.4.1.3. 代替の脅威
3.4.1.4. 新規参入の脅威
3.4.1.5. 競争上のライバル
3.4.2. PESTEL分析
3.4.2.1. 政治情勢
3.4.2.2. 技術的ランドスケープ
3.4.2.3. 経済情勢
第4章. ゴーシェ病治療薬の タイプ別推定と動向分析
4.1. ゴーシェ病治療薬市場 主要なポイント
4.2. ゴーシェ病治療薬市場 2022年と2030年の動きと市場シェア分析
4.3. タイプ1
4.3.1. タイプ1市場の推定と予測、2018〜2030年（USD Million）
4.4. タイプ2
4.4.1. タイプ2の市場推定と予測、2018～2030年（USD Million）
4.5. タイプ3
4.5.1. タイプ3の市場推定と予測、2018～2030年（百万米ドル）
4.6. その他
4.6.1. その他市場の推定と予測、2018～2030年（USD Million）
第5章. ゴーシェ病治療薬 治療法の推定と動向分析
5.1. ゴーシェ病治療薬市場 主な要点
5.2. ゴーシェ病治療薬市場： 2022年と2030年の動きと市場シェア分析
5.3. 酵素補充療法
5.3.1. 酵素補充療法市場の推定と予測、2018年〜2030年（USD Million）
5.4. 基質置換療法
5.4.1. 基質置換療法市場の推定と予測、2018～2030年（USD Million）
5.5. その他
5.5.1. その他市場の推定と予測、2018～2030年（USD Million）
第6章. ゴーシェ病治療薬市場 地域別推定と動向分析
6.1. 地域別展望
6.2. 地域別のゴーシェ病治療薬市場 主な市場からの収穫
6.3. 北米
6.3.1. 市場の推定と予測、2018年～2030年（売上高、USD Million）
6.3.2. 米国
6.3.2.1. 市場の推定と予測、2018年～2030年（売上高、USD Million）
6.3.3. カナダ
6.3.3.1. 市場の推定と予測、2018～2030年（売上高、USD Million）
6.4. 欧州
6.4.1. 英国
6.4.1.1. 市場の推定と予測、2018～2030年 （売上高、USD Million）
6.4.2. ドイツ
6.4.2.1. 市場の推定と予測、2018～2030年（売上高、USD Million）
6.4.3. フランス
6.4.3.1. 市場の推定と予測、2018～2030年（売上高、USD Million）
6.4.4. イタリア
6.4.4.1. 市場の推定と予測、2018～2030年（売上高、USD Million）
6.4.5. スペイン
6.4.5.1. 市場の推定と予測、2018～2030年（売上高、USD Million）
6.4.6. スウェーデン
6.4.6.1. 市場の推定と予測、2018～2030年（売上高、USD Million）
6.4.7. ノルウェー
6.4.7.1. 市場の推定と予測、2018～2030年（売上高、USD Million）
6.4.8. デンマーク
6.4.8.1. 市場の推定と予測、2018～2030年（売上高、USD Million）
6.5. アジア太平洋
6.5.1. 日本
6.5.1.1. 市場の推定と予測、2018～2030年 （売上高、USD Million）
6.5.2. 中国
6.5.2.1. 市場の推定と予測、2018～2030年（売上高、USD Million）
6.5.3. インド
6.5.3.1. 市場の推定と予測、2018～2030年（売上高、USD Million）
6.5.4. オーストラリア
6.5.4.1. 市場の推定と予測、2018～2030年（売上高、USD Million）
6.5.5. タイ
6.5.5.1. 市場の推定と予測、2018～2030年（売上高、USD Million）
6.5.6. 韓国
6.5.6.1. 市場の推定と予測、2018～2030年（売上高、USD Million）
6.6. ラテンアメリカ
6.6.1. ブラジル
6.6.1.1. 市場の推定と予測、2018～2030年 （売上高、USD Million）
6.6.2. メキシコ
6.6.2.1. 市場の推定と予測、2018～2030年（売上高、USD Million）
6.6.3. アルゼンチン
6.6.3.1. 市場の推定と予測、2018～2030年（売上高、USD Million）
6.7. 中東・アフリカ
6.7.1. サウジアラビア
6.7.1.1. 市場の予測および予測、2018～2030年 （売上高、USD Million）
6.7.2. 南アフリカ
6.7.2.1. 市場の推定と予測、2018～2030年（売上高、USD Million）
6.7.3. アラブ首長国連邦
6.7.3.1. 市場の推計と予測、2018～2030年（売上高、USD Million）
6.7.4. クウェート
6.7.4.1. 市場の推定と予測、2018～2030年（収益、USD Million）
…
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レポートコード：GVR-2-68038-599-1