市場規模
7つの主要なファンコニー貧血市場は、2023年には4920万米ドルに達しました。IMARCグループは、7MMが2034年までに7880万米ドルに達すると予測しており、2024年から2034年までの間、年平均成長率（CAGR）4.38%で成長すると予測しています。。
ファンコニー貧血市場は、IMARCの新しいレポート「ファンコニー貧血市場： 疫学、業界動向、シェア、規模、成長、機会、予測 2024年～2034年」と題された。 ファンコニー貧血は、骨髄不全、がんへの罹患率の上昇、およびさまざまな身体的異常を特徴とするまれな遺伝性疾患である。この疾患では、新しい血液細胞の生成を担う骨髄が、赤血球、白血球、血小板を十分に生成できない。その結果、この疾患に苦しむ患者は、疲労、頭痛、呼吸困難、感染症の増加、出血のリスクの高まりなどを経験することがあります。この疾患に関連するその他の一般的な症状には、骨格の変形、親指や上肢の奇形、心臓の欠陥、平衡感覚の問題、皮膚の色素沈着の変化、脊椎の異常な湾曲、難聴など、身体的な異常が含まれます。 ファンコニー貧血の診断は、通常、臨床評価、身体検査、生検を組み合わせて行われます。医療専門家は通常、血液細胞の種類、外観、機能を評価するために、ヘモグロビン電気泳動法、全血球計算、末梢塗抹検査など、いくつかの血液検査を推奨します。また、患者の組織や細胞に特徴的な変化がないか調べるために、骨髄生検を行う場合もあります。
DNA修復不全や染色体不安定性をもたらす遺伝性疾患の症例が増加していることが、ファンコニー貧血市場を主に牽引しています。また、体内で赤血球の産生を刺激するためにテストステロンの投与を伴うアンドロゲン療法の使用が増加していることも、市場成長を促進しています。これに伴い、ファンコニー貧血患者のエネルギーレベルと体力の改善に役立つステロイド薬の使用が拡大していることも、市場に明るい見通しをもたらしています。さらに、他の薬物療法に反応しない重度の疾患の治療に幹細胞移植がますます適用されるようになっていることも、市場の成長を後押ししています。この処置では、正常な血球数を回復させるために、病気の骨髄を健康な幹細胞と入れ替えます。これに加えて、体外受精によって形成された胚の染色体異常を特定し、遺伝子異常の伝達を防止するために、生殖補助医療で使用される着床前遺伝子検査の人気が高まっていることも、予測期間中のファンコニー貧血市場の成長を促進すると予測されています。
IMARC Groupの最新レポートは、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本のファンコニー貧血市場を徹底的に分析しています。これには、治療方法、市場、開発中の薬剤、個々の治療法のシェア、7つの主要市場における市場実績、主要企業およびその薬剤の市場実績などが含まれます。また、本レポートでは、7つの主要市場における現在の患者数と将来の患者数も予測しています。レポートによると、米国はファンコニー貧血の患者数が最も多く、またその治療市場も最大です。さらに、現在の治療方法/アルゴリズム、市場の推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足の医療ニーズなども報告されています。本レポートは、メーカー、投資家、事業戦略家、研究者、コンサルタント、およびファンコニー貧血市場に何らかの利害関係を有する方、または何らかの形でファンコニー貧血市場への参入を計画している方にとって必読のレポートです。
最近の動向：
2024年4月、ロケット・ファーマスーティカルズは、欧州医薬品庁（EMA）がRP-L102の販売承認申請（MAA）を承認したと発表しました。RP-L102は、FANCA遺伝子の変異によるDNA修復機能障害が原因で起こる、骨髄不全、がんの素因、先天性奇形を特徴とするまれな遺伝性疾患であるファンコニー貧血、補体群Aに対するレンチウイルスベクターベースの遺伝子治療薬です。
主なハイライト：
ファンコニー貧血は、世界で約16万人に1人の割合で発生しています。
ファンコニー貧血は、米国および欧州で推定5,500人から7,000人に影響を与えています。
Fanconi貧血患者の約60～70%は、DNA修復に必要なタンパク質をコードするFanconi貧血補体群A（FANCA）遺伝子変異を有しています。
Fanconi貧血は、男性優性遺伝の傾向を示し、男女比は1.2:1です。
Fanconi貧血はあらゆる年齢で診断可能ですが、平均年齢は7歳です。
薬剤：
RP-L102は、ファンコニー貧血患者を対象に開発中のロケット社のレンチウイルスベクターベースの遺伝子治療薬です。この薬剤には、FANCA遺伝子の機能的コピーを含むようレンチウイルスベクターで遺伝子操作された自己（患者由来）造血幹細胞が含まれています。
調査対象期間
ベース年：2023年
歴史期間：2018年～2023年
市場予測：2024年～2034年
対象国
米国
ドイツ
フランス
英国
イタリア
スペイン
日本
各国の分析対象
疫学に関する過去の、現在の、将来のシナリオ
ファンコニー貧血市場の過去の、現在の、将来のパフォーマンス
市場における各種治療カテゴリーの過去の、現在の、将来のパフォーマンス
ファンコニー貧血市場における各種薬剤の売上
市場における償還シナリオ
市場および開発中の薬剤
競合状況
本レポートでは、現在のファンコニー貧血治療薬および後期開発段階にあるパイプラインの薬剤に関する詳細な分析も提供しています。
市場で販売されている薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
後期開発段階にあるパイプラインの薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
【目次】
1 序文
2 範囲と方法論
2.1 本調査の目的
2.2 利害関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次ソース
2.3.2 二次ソース
2.4 市場推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 ファンコニー貧血 – イントロダクション
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2018～2023年）および予測（2024～2034年
4.4 市場概要（2018～2023年）および予測（2024～2034年
4.5 競合情報
5 ファンコニー貧血 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理学
5.4 原因とリスク要因
5.5 治療
6 患者の経過
7 ファンコニー貧血 – 疫学と患者数
7.1 疫学 – 主要な洞察
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2018年～2023年
7.2.2 疫学予測（2024年～2034年
7.2.3 年齢別疫学（2018年～2034年
7.2.4 性別疫学（2018年～2034年
7.2.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.2.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.3 疫学シナリオ – 米国
7.3.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.3.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.3.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.3.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.3.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.3.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.4.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.4.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.4.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.4.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.4.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.5.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.5.3 年齢別発生率（2018年～2034年）
7.5.4 性別発生率（2018年～2034年）
7.5.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.5.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.6 英国の疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.6.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.6.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.6.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.6.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.6.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.7.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.7.3 年齢別感染症（2018年～2034年）
7.7.4 性別感染症（2018年～2034年）
7.7.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.7.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.8.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.8.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.8.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.8.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.8.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.9 日本の疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.9.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.9.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.9.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.9.5 診断例（2018年～2034年）
7.9.6 患者数/治療例（2018年～2034年）
8 ファンコニー貧血 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、および医療行為
8.1 ガイドライン、管理、および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 ファンコニー貧血 – 未充足ニーズ
10 ファンコニー貧血 – 治療の主要評価項目
11 ファンコニー貧血 – 販売製品
11.1 トップ7市場におけるファンコニー貧血治療薬の一覧
11.1.1 薬剤名 – 企業名
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上
…
【お問い合わせ・ご購入サイト】
資料コード：SR112025A7848
