市場規模
7つの主要な副腎白質ジストロフィー市場は、2023年には2億3930万米ドルに達すると予測されています。IMARC Groupは、7MMが2034年までに29億2000万米ドルに達すると予測しており 、2024年から2034年の年間平均成長率（CAGR）は1.77%と見込まれています。
副腎白質ジストロフィー市場は、IMARCの最新レポート「副腎白質ジストロフィー市場：疫学、産業動向、シェア、規模、成長、機会、予測 2024年～2034年」で包括的に分析されている。副腎白質ジストロフィー（ALD）は、副腎と神経系に影響を及ぼすまれな遺伝性疾患です。脳内の神経線維の保護層であるミエリン鞘に影響を及ぼす遺伝性疾患のグループである白質ジストロフィーに分類されます。ALDの症状は、病気の種類や重症度によってさまざまな形で現れます。初期症状としては、行動の変化、集中力の低下、学業成績の悪化などが一般的です。 病気が進行すると、筋力の低下、視覚障害、協調運動障害、さらには深刻な認知障害や運動障害が現れることもあります。 また、ALDは副腎機能不全を引き起こし、ホルモンバランスを崩すこともあります。この病気の診断には、臨床評価、MRIなどの神経画像診断、および血液中の特定脂肪酸のレベルを評価する特殊な生化学検査を組み合わせることが多い。 また、医師は遺伝子検査を実施して、ALDに関連する突然変異の存在を確認することもある。
ABCD1遺伝子内の遺伝子変異の症例が増加し、ペルオキシソーム機能の障害とそれに続く極長鎖脂肪酸（VLCFA）の蓄積に至るケースが、副腎白質ジストロフィー市場を主に牽引しています。これに加えて、VLCFAの蓄積を減らし、患者の神経学的損傷を緩和することを目的とした、グリセリルトリアセテートやグリセリルトリアオレエートなどの併用療法の利用が拡大していることも、市場に明るい見通しをもたらしています。さらに、運動機能障害に対処し、日常機能の向上を目的とした理学療法や作業療法などの支持療法戦略の広範な採用が、市場の成長をさらに後押ししています。これらの療法は、筋力を強化し、協調性を高め、粗大運動能力を増強することで、ALDに苦しむ人々の生活水準を全体的に向上させます。さらに、副腎機能不全を管理し、病気の進行を緩和するために、コルチコステロイドのような強力な薬剤の使用が増えていることも、成長を促すもう一つの重要な要因となっています。これとは別に、この疾患の原因となる欠陥のあるABCD1遺伝子を修正または置換するために、機能遺伝物質を導入する遺伝子治療が人気を集めていることも、予測期間中の副腎白質ジストロフィー市場を牽引すると見込まれています。
IMARC Groupの最新レポートは、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本における副腎白質ジストロフィー市場を徹底的に分析しています。これには、治療慣行、市場内、パイプラインの薬剤、個々の治療法のシェア、7つの主要市場にわたる市場実績、主要企業およびその薬剤の市場実績などが含まれます。また、このレポートは、7つの主要市場にわたる現在の患者数と将来の患者数も提供しています。この報告書によると、副腎白質ジストロフィーの患者数が最も多いのは米国であり、また、その治療薬市場も米国が最大となっています。さらに、現在の治療方法/アルゴリズム、市場の推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足の医療ニーズなども報告書に記載されています。本報告書は、メーカー、投資家、事業戦略家、研究者、コンサルタント、および副腎白質ジストロフィー市場に何らかの利害関係を有する方、または何らかの形で同市場への参入を計画している方にとって必読の報告書です。
最近の動向：
2023年5月、Minoryx Therapeuticsは、成人男性のX連鎖性副腎白質ジストロフィー（X-ALD）患者の治療を目的とした、主候補化合物leriglitazoneの第3相臨床試験（CALYX）が米国食品医薬品局（FDA）により承認されたと報告した。
主なハイライト：
副腎白質ジストロフィーの発症率は、ラテン系またはアフリカ系の患者で高い。
X連鎖性副腎白質ジストロフィーは、ペルオキシソーム病の中で最も一般的な疾患であり、出生頻度は17,000人に1人（男女とも）と推定されています。
米国では、男性の21,000人に1人が副腎白質ジストロフィーを発症していると考えられており、一方、女性の16,800人に1人が保因者であると予想されています。
男性の方が副腎白質ジストロフィーを発症する可能性が高い。
ほとんどの症例は小児期に発見されるが、かなりの割合の症例が若年成人（通常は20代後半）で発症する。
薬剤：
SKYSONAは、自家造血幹細胞を用いた遺伝子治療であり、早期に活動性の脳性副腎白質ジストロフィー（CALD）を発症した4歳から17歳の男児の神経障害の進行を遅らせることを目的としている。
レリグリタゾン（MIN-102）は経口投与が可能な選択的PPARγアゴニストであり、中枢神経系疾患に対する有望なプロファイルを有しています。 脳内への浸透と良好な安全性プロファイルが示されています。 ミトコンドリア障害、酸化ストレス、神経炎症、脱髄、軸索変性につながる経路を変化させることにより、複数の疾患の動物モデルにおいて、前臨床試験で強い概念実証が示されました。
PXL065は、ピオグリタゾンの重水素安定化（R）エナンチオマーであり、PPARγアゴニスト作用や体重増加、浮腫などの関連副作用がありません。PXL065（旧称DRX-065）は、X連鎖副腎白質ジストロフィーに対する前臨床試験で有効性が示されています。
調査期間
基準年：2023年
歴史的期間：2018年～2023年
市場予測：2024年～2034年
対象国
米国
ドイツ
フランス
英国
イタリア
スペイン
日本
各国の分析対象
歴史的、現在の、および将来の疫学シナリオ
歴史的、現在の、および将来の副腎白質ジストロフィー市場の実績
市場における各種治療カテゴリーの過去、現在、将来の実績
副腎白質ジストロフィー市場における各種薬剤の売上
市場における償還シナリオ
市場および開発中の薬剤
競合状況
本レポートでは、副腎白質ジストロフィーの現行市場薬剤および後期開発段階にある薬剤パイプラインの詳細な分析も提供しています。
市場薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
後期開発段階にあるパイプライン薬剤
薬剤の概要
作用機序
規制当局による審査状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
【目次】
1 序文
2 範囲と方法論
2.1 本調査の目的
2.2 利害関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次ソース
2.3.2 二次ソース
2.4 市場予測
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 副腎白質ジストロフィー – 導入
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2018年～2023年）および予測（2024年～2034年
4.4 市場概要（2018年～2023年）および予測（2024年～2034年
4.5 競合情報
5 副腎白質ジストロフィー – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状および診断
5.3 病態生理学
5.4 原因とリスク要因
5.5 治療
6 患者の経過
7 副腎白質ジストロフィー – 疫学および患者数
7.1 疫学 – 主要な洞察
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2018-2023年
7.2.2 疫学予測（2024年～2034年
7.2.3 年齢別疫学（2018年～2034年
7.2.4 性別疫学（2018年～2034年
7.2.5 診断例（2018年～2034年
7.2.6 患者数/治療例（2018年～2034年）
7.3 疫学シナリオ – 米国
7.3.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.3.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.3.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.3.4 性別による疫学（2018年～2034年）
7.3.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.3.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.4.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.4.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.4.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.4.5 診断例（2018年～2034年）
7.4.6 患者数/治療例（2018年～2034年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.5.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.5.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.5.4 性別ごとの疫学（2018年～2034年）
7.5.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.5.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.6 英国の疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.6.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.6.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.6.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.6.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.6.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.7.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.7.3 年齢別感染症（2018年～2034年）
7.7.4 性別感染症（2018年～2034年）
7.7.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.7.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.8.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.8.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.8.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.8.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.8.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.9 日本の疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.9.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.9.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.9.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.9.5 診断例（2018年～2034年）
7.9.6 患者数/治療例（2018年～2034年）
8 副腎白質ジストロフィー – 治療アルゴリズム、ガイドライン、および医療行為
8.1 ガイドライン、管理、および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 副腎白質ジストロフィー – 未充足ニーズ
10 副腎白質ジストロフィー – 治療の主要評価項目
11 副腎白質ジストロフィー – 販売製品
11.1 トップ7市場における副腎白質ジストロフィーの販売薬品リスト
11.1.1 Skysona (Elivaldogene Autotemcel) – Bluebird bio
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場での売上
…
【お問い合わせ・ご購入サイト】
資料コード：SR112025A10588
