市場規模
2024年には、7つの主要なレッシュ・ナイハン症候群市場の価値は13億7,610万米ドルに達しました。今後、IMARC Groupは、7MMが2035年までに22億7,510万米ドルに達し、2025年から2035年の年間平均成長率（CAGR）は4.72%になると予測しています。
レッシュ・ナイハン症候群市場は、IMARCの最新レポート「レッシュ・ナイハン症候群市場：疫学、業界動向、シェア、規模、成長、機会、予測 2025年～2035年」で包括的に分析されている。レッシュ・ナイハン症候群（LNS）は、HPRT1遺伝子の突然変異によりヒポキサンチン・グアニン・フォスフォリボシルトランスフェラーゼ（HPRT）酵素が欠損する、きわめて発生頻度の低い遺伝性疾患です。この酵素の欠損により尿酸が過剰に産生され、その結果、患者は重度の神経障害、自傷行為、痛風症状を経験します。LNSはX染色体劣性遺伝の疾患であるため、主に男性に発症します。この障害は、発育遅延、筋肉の不随意運動、腎障害、および唇や指を噛むなどの強迫的な自傷行為を特徴とします。LNSの診断は通常、生化学的および遺伝子解析によって確定されます。血清および尿中の尿酸値が高く、線維芽細胞または血液細胞中のHPRT酵素活性が低いことが、主な診断指標となります。HPRT1遺伝子の遺伝子配列決定は決定的な証拠となります。治療法がないため、治療は症状の管理となります。高尿酸血症はアロプリノールで、ジストニアや運動障害は筋弛緩薬やドーパミンアゴニストで、それぞれ管理されます。また、自傷行為を避けるために、行動介入や保護具（拘束具やマウスガードなど）が必要となる場合が多くあります。
レッシュ・ナイハン症候群（LNS）に対する認識が高まり、遺伝子検査が進歩していることが市場の成長を後押ししています。新生児スクリーニングプログラムの拡大と次世代シーケンシング技術へのアクセス増加により、早期診断が可能になり、適切なタイミングでの医療的治療と患者の予後の改善が可能になります。研究活動の活発化により、この疾患の根本的な病態生理学がターゲットとなり、新たな治療パラダイムの創出が可能になります。また、酵素補充療法や遺伝子治療への関心も高まっており、これらは症状の管理だけでなく、LNSの根本原因に対処できる可能性がある。アデノ随伴ウイルス（AAV）媒介遺伝子治療やCRISPRをベースとした遺伝子編集などの試験的治療は、疾患修飾治療の主要分野として期待されている。さらに、製薬会社は、低分子HPRTモジュレーター、神経保護化合物、LNSの神経学的および行動学的特徴を緩和するよう設計された標的療法を積極的に調査しています。さらに、患者団体や研究協力は、臨床試験の開発や新規治療薬の資金調達において重要な役割を果たしています。科学界が精密医療戦略の調査を継続するにつれ、LNS市場は成長し、患者や介護者に新たな希望をもたらすでしょう。
IMARC Groupの最新レポートは、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本のレッシュ・ナイハン症候群市場を徹底的に分析しています。これには、治療方法、市場、パイプラインの薬剤、個々の治療法のシェア、7つの主要市場全体の市場実績、主要企業およびその薬剤の市場実績などが含まれます。また、このレポートは、7つの主要市場における現在の患者数と将来の患者数も提供しています。このレポートによると、レッシュ・ナイハン症候群の患者数が最も多いのは米国であり、また、その治療薬市場も米国が最大となっています。さらに、現在の治療方法/アルゴリズム、市場の推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足の医療ニーズなどについてもレポートされています。このレポートは、メーカー、投資家、事業戦略家、研究者、コンサルタント、そしてレッシュ・ナイハン症候群市場に何らかの利害関係を持つ方、または何らかの形で同市場への参入を計画している方にとって必読のレポートです。
主なハイライト：
レッシュ・ナイハン症候群は、出生38万例に1例の割合で発症する先天性異常です。
遺伝様式はX染色体連鎖劣性遺伝であり、主に男性が罹患します。女性は保因者であることが多く、大半の症例では無症状です。
患者には3つの兆候が現れます。すなわち、痛風や腎結石の症状を伴う尿酸過剰産生、ジストニアや舞踏アテトーゼを伴う重度の神経症状、自傷行為につながる精神障害です。
最適な治療を受ければ、レッシュ・ナイハン症候群患者は40歳を超えて生存することができますが、ほとんどの患者は誤嚥性肺炎や慢性腎疾患などの二次的な合併症により死亡します。
この疾患は、X染色体上のHPRT1遺伝子の突然変異により、ヒポキサンチン・グアニン・フォスフォリボシルトランスフェラーゼ（HGPRT）という酵素の欠陥が生じることによって引き起こされます。
薬剤：
EcopipamはEmalex Biosciencesが発見したもので、レッシュ・ナイハン症候群をターゲットとする初のドーパミンD1受容体拮抗薬です。この遺伝性疾患に関連する自傷行為を軽減することを目的としています。
調査対象期間
基準年：2024年
歴史的期間：2019年～2024年
市場予測：2025年～2035年
対象国
米国
ドイツ
フランス
英国
イタリア
スペイン
日本
各国における分析対象
歴史的、現在の、および将来の疫学シナリオ
レッシュ・ナイハン症候群市場の歴史的、現在の、および将来の実績
市場における各種治療カテゴリーの歴史的、現在の、および将来の実績
レッシュ・ナイハン症候群市場における各種薬剤の売上
市場における償還シナリオ
市場および開発中の薬剤
競合状況
本レポートでは、現在のレッシュ・ナイハン症候群治療薬および後期開発段階にある薬剤に関する詳細な分析も提供しています。
市場で販売されている薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
後期開発段階にある薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬の普及状況と市場実績
【目次】
1 はじめに
2 範囲と方法論
2.1 本調査の目的
2.2 利害関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次ソース
2.3.2 二次ソース
2.4 市場予測
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 レッシュ・ナイハン症候群 – はじめに
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019年～2024年）および予測（2025年～2035年
4.4 市場概要（2019年～2024年）および予測（2025年～2035年
4.5 競合情報
5 レッシュ・ナイハン症候群 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理学
5.4 原因とリスク要因
5.5 治療
6 患者の経過
7 レッシュ・ナイハン症候群 – 疫学と患者数
7.1 疫学 – 主な洞察
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019年～2024年
7.2.2 疫学予測（2025年～2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019年～2035年）
7.2.4 性別疫学（2019年～2035年）
7.2.5 診断例（2019年～2035年）
7.2.6 患者数/治療例（2019年～2035年）
7.3 疫学シナリオ – 米国
7.3.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.3.2 疫学予測（2025年～2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019年～2035年）
7.3.4 性別疫学（2019年～2035年）
7.3.5 診断された症例（2019年～2035年）
7.3.6 患者数/治療された症例（2019年～2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.4.2 疫学予測（2025年～2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019年～2035年）
7.4.4 性別疫学（2019年～2035年）
7.4.5 診断された症例（2019年～2035年）
7.4.6 患者数/治療された症例（2019年～2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.5.2 疫学予測（2025年～2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019年～2035年）
7.5.4 性別疫学（2019年～2035年）
7.5.5 診断例（2019年～2035年）
7.5.6 患者数/治療例（2019年～2035年）
7.6 英国の疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.6.2 疫学予測（2025年～2035年）
7.6.3 年齢別罹患率（2019年～2035年）
7.6.4 性別罹患率（2019年～2035年）
7.6.5 診断された症例（2019年～2035年）
7.6.6 患者数/治療された症例（2019年～2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.7.2 疫学予測（2025年～2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019年～2035年）
7.7.4 性別疫学（2019年～2035年）
7.7.5 診断された症例（2019年～2035年）
7.7.6 患者数/治療された症例（2019年～2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.8.2 疫学予測（2025年～2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019年～2035年）
7.8.4 性別疫学（2019年～2035年）
7.8.5 診断例（2019年～2035年）
7.8.6 患者数/治療例（2019年～2035年）
7.9 日本の疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.9.2 疫学予測（2025年～2035年）
7.9.3 年齢別患者数（2019年～2035年）
7.9.4 性別患者数（2019年～2035年）
7.9.5 診断患者数（2019年～2035年）
7.9.6 患者数/治療患者数（2019年～2035年）
…
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