市場規模
7つの主要なグルタル酸血症1型市場は、2024年に5億3050万米ドルの価値に達しました。今後、IMARC Groupは、7MMが2035年までに9億4740万米ドルに達し、2025年から2035年の間に5.43%の成長率（CAGR）を示すと予測しています。
グルタル酸血症1型市場は、IMARCの最新レポート「グルタル酸血症1型市場：疫学、業界動向、シェア、規模、成長、機会、予測 2025年～2035年」で包括的に分析されている。グルタル酸血症1型（GA-1）は、グルタリルCoA脱水素酵素（GCDH）活性の欠如によって引き起こされる常染色体劣性疾患である。これにより、グルタル酸が組織に蓄積し、患者の尿中に排出されます。グルタル酸デヒドロゲナーゼ（GCDH）は、リジン、ヒドロキシリジン、トリプトファンといったアミノ酸の分解に関与しています。グルタル酸血症1型（GA-1）の重症度は大きく異なります。症状がほとんど現れない人もいれば、深刻な問題を抱える人もいます。症状は通常、乳児期または幼児期に現れますが、ごく一部の症例では、思春期または成人期に症状が現れます。この病気を持って生まれた赤ちゃんの多くは、異常に大きな頭（巨頭）です。また、運動障害や痙攣、硬直、筋緊張低下などの症状が見られることもあります。GA-1患者の中には、脳内や眼球内での出血を経験した人もおり、これは児童虐待の結果と誤解される可能性があります。この病気は主に新生児の血中スポットスクリーニングによって診断され、尿中のグルタル酸および3-ヒドロキシグルタル酸の高濃度を特定します。医療従事者は、培養線維芽細胞の酵素検査、GCDH遺伝子変異の遺伝子検査、血中および脳脊髄液中の3-ヒドロキシグルタル酸のスクリーニングなど、追加の検査を推奨します。
グルタル酸脱水素酵素（GCDH）遺伝子における変異の増加が、グルタル酸血症1型の市場を主に牽引しています。これに加えて、体内に蓄積する有毒なグルタル酸を最小限に抑え、患者の治療結果を改善するためにカルニチンの補給が利用されることが増えていることも、市場に明るい見通しをもたらしています。さらに、非定型的生化学的プロフィールや遅発性症状を持つ患者のGA-1の確定診断を行うために、GCDH遺伝子の変異を特定できる次世代シーケンシングや全エクソームシーケンシングを用いた遺伝子検査の利用が増加していることも、市場の成長を後押ししています。これとは別に、低タンパク質食を中心とする食事療法が広く採用されていることも、有毒代謝物の蓄積を減らし神経学的合併症を防ぐためにリジンとトリプトファンの摂取を特に制限するという点で、もう一つの大きな成長要因となっています。さらに、GCDH遺伝子の機能コピーを投与することで欠陥酵素を効果的に置き換え、疾患の症状を緩和する遺伝子治療の人気が高まっていることから、予測期間中にグルタル酸血症1型市場を牽引することが期待されています。
IMARC Groupの最新レポートは、米国、EU5（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス、英国）、日本におけるグルタル酸血症1型市場を徹底的に分析しています。これには、治療慣行、市場内、パイプラインの薬剤、個々の治療法のシェア、7つの主要市場にわたる市場実績、主要企業およびその薬剤の市場実績などが含まれます。また、このレポートは、7つの主要市場にわたる現在の患者数と将来の患者数も提供しています。この報告書によると、グルタル酸血症1型患者の数は米国が最も多く、またその治療薬市場も米国が最大となっています。さらに、現在の治療方法/アルゴリズム、市場の推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足の医療ニーズなども報告されています。本報告書は、メーカー、投資家、事業戦略家、研究者、コンサルタント、グルタル酸血症1型市場に何らかの利害関係を有する方、または同市場への参入を計画している方にとって必読の報告書です。
薬剤：
VGM-R02bはグルタル酸血症I型を対象とした遺伝子置換療法の治験薬です。VGM-R02bの作用機序は、GCDH遺伝子の機能的コピーを患者の細胞に導入し、グルタル酸脱水素酵素の活性産生を回復させるというものです。この修復により、リジン、ヒドロキシリジン、トリプトファンの適切な代謝が可能になり、有害な代謝物の蓄積が防止され、患者の臨床結果が改善される可能性があります。
調査対象期間
基準年：2024年
歴史期間：2019年～2024年
市場予測：2025年～2035年
対象国
米国
ドイツ
フランス
英国
イタリア
スペイン
日本
各国における分析内容
歴史的、現在の、および将来の疫学シナリオ
グルタル酸血症1型の市場における歴史的、現在の、および将来の業績
市場における各種治療カテゴリーの歴史的、現在の、および将来の業績
グルタル酸血症1型の市場における各種薬剤の売上
市場における償還シナリオ
市場および開発中の薬剤
競合状況
本レポートでは、グルタル酸血症1型の現行の市販薬と後期開発段階にあるパイプライン薬についても詳細な分析を提供しています。
市場にある薬剤
薬剤概要
作用機序
規制当局による審査状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
後期開発段階にあるパイプライン薬
薬剤概要
作用機序
規制当局による審査状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
【目次】
1 序文
2 範囲と方法論
2.1 本調査の目的
2.2 利害関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場予測
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 グルタル酸血症1型 – はじめに
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019年～2024年）および予測（2025年～2035年
4.4 市場概要（2019年～2024年）および予測（2025年～2035年
4.5 競合情報
5 グルタル酸血症1型 – 疾患の概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理学
5.4 原因とリスク要因
5.5 治療
6 患者の経過
7 グルタル酸血症1型 – 疫学と患者数
7.1 疫学 – 主要な洞察
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.2.2 疫学予測（2025年～2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019年～2035年）
7.2.4 性別疫学（2019年～2035年）
7.2.5 診断された症例（2019年～2035年）
7.2.6 患者数/治療された症例（2019年～2035年）
7.3 疫学シナリオ – 米国
7.3.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.3.2 疫学予測（2025年～2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019年～2035年）
7.3.4 性別疫学（2019年～2035年）
7.3.5 診断例（2019年～2035年）
7.3.6 患者数/治療例（2019年～2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.4.2 疫学予測（2025年～2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019年～2035年）
7.4.4 性別疫学（2019年～2035年）
7.4.5 診断例（2019年～2035年）
7.4.6 患者数/治療例（2019年～2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.5.2 疫学予測（2025年～2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019年～2035年）
7.2.4 性別による疫学（2019年～2035年）
7.5.5 診断された症例（2019年～2035年）
7.5.6 患者数/治療された症例（2019年～2035年）
7.6 英国の疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.6.2 疫学予測（2025年～2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019年～2035年）
7.6.4 性別による疫学（2019年～2035年）
7.6.5 診断された症例（2019年～2035年）
7.6.6 患者数/治療された症例（2019年～2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.7.2 疫学予測（2025年～2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019年～2035年）
7.7.4 性別疫学（2019年～2035年）
7.7.5 診断された症例（2019年～2035年）
7.7.6 患者数/治療された症例（2019年～2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.8.2 疫学予測（2025年～2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019年～2035年）
7.8.4 性別疫学（2019年～2035年）
7.8.5 診断例（2019年～2035年）
7.8.6 患者数/治療例数（2019年～2035年）
7.9 日本の疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.9.2 疫学予測（2025年～2035年）
7.9.3 年齢別患者数（2019年～2035年）
7.9.4 性別患者数（2019年～2035年）
7.9.5 診断患者数（2019年～2035年）
7.9.6 患者数/治療患者数（2019年～2035年）
…
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