市場規模
メープルシロップ尿症の7大市場は、2024年から2034年の間に年平均成長率11.2%で成長すると予測されています。
メープルシロップ尿症市場は、IMARCの最新レポート「メープルシロップ尿症市場：疫学、業界動向、シェア、規模、成長、機会、予測 2024年～2034年」で包括的に分析されている。メープルシロップ尿症（MSUD）とは、タンパク質の構成要素である特定のアミノ酸を処理する身体の能力に影響を与えるまれな遺伝性代謝障害を指す。この症状により、分枝鎖アミノ酸（バリン、ロイシン、イソロイシン）が血液中に蓄積し、深刻な健康問題を引き起こす可能性があります。この病気の症状は通常、出生直後または乳児期に現れます。症状には、栄養不良、嘔吐、無気力、発育遅延、体液の独特な甘い臭いなどがあります。MSUDはまた、知的障害、発作、さらには死に至るような深刻な神経合併症を引き起こすこともあります。この疾患の診断は通常、新生児スクリーニングプログラムを通じて行われ、新生児のかかとから採血した血液サンプルを分析してアミノ酸レベルを調べます。確認検査では、血液と尿中のアミノ酸濃度を分析し、MSUDとその他のさまざまな疾患を区別します。
分枝鎖アミノ酸の変性に関与するBCKDHA、BCKDHB、DBT、DLDなどの遺伝子における突然変異の発生率が増加していることが、主としてメープルシロップ尿症市場を牽引しています。これに加えて、アミノ酸濃度を調整し、この疾患に苦しむ人々の神経障害を予防することを目的とした食事管理や栄養補助などの効果的な治療の利用が拡大していることも、市場に明るい見通しをもたらしています。さらに、運動技能、コミュニケーション能力、MSUD患者の生活の質全般の向上など、いくつかの利点があるため、言語療法や理学療法が広く採用されていることも、市場の成長をさらに後押ししています。これとは別に、新生児スクリーニングプログラムにおいて、タンデム質量分析法などの高度な診断方法が、この疾患の早期発見のために使用されることが増えていることも、成長を促すもう一つの重要な要因となっています。さらに、症状の管理や緩和を目的とした点滴や薬剤投与などの支持療法の介入が普及しつつあることも、市場成長を後押ししています。さらに、MSUDの根本的な遺伝的欠陥を修正し、治療パラダイムを革命的に変えることを目的としたCRISPRのような遺伝子編集技術の適用が拡大していることも、予測期間中のメープルシロップ尿症市場を牽引すると見込まれています。
IMARC Groupの最新レポートは、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本のメープルシロップ尿症市場を徹底的に分析しています。これには、治療慣行、市場内、パイプライン薬剤、個々の治療法のシェア、7つの主要市場にわたる市場実績、主要企業およびその薬剤の市場実績などが含まれます。また、このレポートは、7つの主要市場にわたる現在の患者数と将来の患者数も提供しています。このレポートによると、メープルシロップ尿症の患者数が最も多いのは米国であり、また、その治療薬市場も米国が最大となっています。さらに、現在の治療方法/アルゴリズム、市場の推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足の医療ニーズなどもレポートに記載されています。このレポートは、メープルシロップ尿症市場に関心のあるメーカー、投資家、事業戦略家、研究者、コンサルタント、その他あらゆる利害関係者、または同市場への参入を計画しているすべての方にとって必読のレポートです。
主なハイライト：
メープルシロップ尿症は、世界中で出生児18万5000人に1人の割合で発症するまれな遺伝性疾患です。
アシュケナージ系ユダヤ人集団では、発生率はさらに高く、出生26,000件に1件の割合となっています。
近親婚の集団（ペンシルベニア州のメノナイトなど）では、新生児176人に1件の割合で発生している可能性があります。
メープルシロップ尿症は常染色体劣性遺伝の疾患であり、近親婚の割合が高い集団でより多く見られます。
早期発症型（古典的）メープルシロップ尿症の未治療の乳児は、重大な発育遅延を起こし、生後数か月以内に死亡します。
調査対象期間
基準年：2023年
歴史的期間：2018年～2023年
市場予測：2024年～2034年
対象国
米国
ドイツ
フランス
英国
イタリア
スペイン
日本
各国の分析内容
歴史、現在、および将来の疫学シナリオ
歴史、現在、および将来のメープルシロップ尿症市場の実績
市場における各種治療カテゴリーの歴史、現在、および将来の実績
メープルシロップ尿症市場における各種薬剤の売上
市場における償還シナリオ
市場内および開発中の薬剤
競合状況
本レポートでは、現在のメープルシロップ尿症治療薬と後期開発段階にあるパイプライン薬剤についても詳細な分析を行っています。
市場で販売されている薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
後期開発段階にあるパイプライン薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
【目次】
1 序文
2 範囲と方法論
2.1 本調査の目的
2.2 利害関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次ソース
2.3.2 二次ソース
2.4 市場推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 メープルシロップ尿症 – はじめに
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2018～2023年）および予測（2024～2034年
4.4 市場概要（2018～2023年）および予測（2024～2034年
4.5 競合情報
5 メープルシロップ尿症 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理学
5.4 原因とリスク要因
5.5 治療
6 患者の経過
7 メープルシロップ尿症 – 疫学と患者数
7.1 疫学 – 主要な洞察
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2018年～2023年
7.2.2 疫学予測（2024年～2034年
7.2.3 年齢別疫学（2018年～2034年
7.2.4 性別疫学（2018年～2034年
7.2.5 診断例（2018年～2034年
7.2.6 患者数/治療例（2018年～2034年）
7.3 疫学シナリオ – 米国
7.3.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.3.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.3.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.3.4 性別による疫学（2018年～2034年）
7.3.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.3.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.4.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.4.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.4.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.4.5 診断例（2018年～2034年）
7.4.6 患者数/治療例（2018年～2034年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.5.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.5.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.5.4 性別ごとの疫学（2018年～2034年）
7.5.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.5.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.6 英国の疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.6.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.6.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.6.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.6.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.6.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.7.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.7.3 年齢別感染症（2018年～2034年）
7.7.4 性別感染症（2018年～2034年）
7.7.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.7.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.8.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.8.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.8.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.8.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.8.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.9 日本の疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.9.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.9.3 年齢別罹患率（2018年～2034年）
7.9.4 性別罹患率（2018年～2034年）
7.9.5 診断例（2018年～2034年）
7.9.6 患者数/治療例（2018年～2034年）
8 メープルシロップ尿症 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療行為
8.1 ガイドライン、管理、治療
8.2 治療アルゴリズム
9 メープルシロップ尿症 – 未充足ニーズ
10 メープルシロップ尿症 – 治療の主要評価項目
11 メープルシロップ尿症 – 上市製品
11.1 トップ7市場におけるメープルシロップ尿症の上市薬剤一覧
11.1.1 薬剤名 – 企業名
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上
…
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