市場規模
ムコ多糖症の7大市場は、2024年から2034年の間に年平均成長率5.9%で成長すると予測されています。
ムコ多糖症市場は、IMARCの最新レポート「ムコ多糖症市場：疫学、業界動向、シェア、規模、成長、機会、予測 2024年～2034年」で包括的に分析されている。ムコ多糖症（MPS）は、グリコサミノグリカン（GAG）と呼ばれる分子を分解するために必要な特定の酵素の欠如または機能不全に起因する、まれな遺伝性代謝異常のグループを指します。これらの分子が体内の細胞に蓄積し、進行性の多臓器障害を引き起こします。症状はMPSの種類によって異なりますが、発育遅延、骨格異常、低身長、関節のこわばり、粗い顔貌、視覚や聴覚の問題などが含まれます。心臓、中枢神経系、呼吸器系などの器官系も影響を受け、生命を脅かす合併症を引き起こすことがあります。症状は非特異的で徐々に進行していくことが多いため、診断は困難です。通常、医師は臨床症状に基づいてまずMPSを疑い、GAGレベルの上昇を確認するための尿検査を行います。確定診断は通常、血液サンプルまたは線維芽細胞からの酵素アッセイによって行われ、場合によっては、疾患の原因となる特定の突然変異を特定するために遺伝子検査が行われることもあります。
複合糖質分子を分解する酵素に影響を与える遺伝子変異の症例が増加しており、その結果、これらの物質がさまざまな組織や器官に蓄積されるようになっていることが、ムコ多糖症市場を主に牽引しています。これに加えて、身体療法や作業療法などの支持療法の利用が拡大していることも、市場に明るい見通しをもたらしています。支持療法は、運動能力の向上、関節機能の維持、および全般的な健康状態の改善を目的としています。さらに、特定のタイプのMPSの若い患者を中心に、造血幹細胞移植（HSCT）が広く採用されていることも、市場の成長をさらに後押ししています。この処置では、骨髄内の欠陥細胞を健康な細胞と入れ替えることで、酵素欠損症を修正します。さらに、ラロニダーゼ、イドゥルサルファース、エロスルファースアルファなどの有効な酵素補充療法（ERT）の利用が増加していることも、この病気に苦しむ患者の欠損酵素を減少させる酵素活性の提供に役立っており、市場成長のもう一つの重要な要因となっています。これとは別に、遺伝子治療などの革新的な技術の人気が高まっていることも、予測期間中のムコ多糖症市場を牽引すると見込まれています。遺伝子治療は、患者の細胞内への遺伝物質の導入や修正に焦点を当て、疾患の改善や対策を目的としています。
IMARC Groupの最新レポートは、米国、EU5（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス、英国）、日本におけるムコ多糖症市場を徹底的に分析しています。これには、治療慣行、市場内、パイプラインの薬剤、個々の治療法のシェア、7つの主要市場全体の市場実績、主要企業およびその薬剤の市場実績などが含まれます。また、このレポートは、7つの主要市場における現在の患者数と将来の患者数も提供しています。このレポートによると、ムコ多糖症の患者数が最も多いのは米国であり、その治療薬市場も最大となっています。さらに、現在の治療方法/アルゴリズム、市場の推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足の医療ニーズなどもレポートに記載されています。本レポートは、ムコ多糖症市場に何らかの利害関係を有する、または何らかの形で市場参入を計画しているメーカー、投資家、経営戦略担当者、研究者、コンサルタントなどすべての方にとって必読の内容となっております。
調査期間
基準年：2023年
歴史的期間：2018年～2023年
市場予測：2024年～2034年
対象国
米国
ドイツ
フランス
英国
イタリア
スペイン
日本
各国を網羅した分析
歴史的、現在の、および将来の疫学シナリオ
ムコ多糖症市場の歴史的、現在の、および将来の業績
市場における各種治療カテゴリーの歴史的、現在の、および将来の業績
ムコ多糖症市場における各種薬剤の売上
市場における償還シナリオ
市場内および開発中の薬剤
競合状況
本レポートでは、ムコ多糖症の現行市販薬および後期開発段階にあるパイプライン薬の詳細な分析も提供しています。
市場で販売されている薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
後期開発段階にあるパイプライン薬
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
【目次】
1 序文
2 範囲と方法論
2.1 本調査の目的
2.2 利害関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場予測
2.4.1 ボトムアップ・アプローチ
2.4.2 トップダウン・アプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 ムコ多糖症 – イントロダクション
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2018～2023年）および予測（2024～2034年
4.4 市場概要（2018～2023年）および予測（2024～2034年
4.5 競合情報
5 ムコ多糖症 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理学
5.4 原因とリスク要因
5.5 治療
6 患者の経過
7 ムコ多糖症 – 疫学と患者数
7.1 疫学 – 主な洞察
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2018年～2023年
7.2.2 疫学予測（2024年～2034年
7.2.3 年齢別疫学（2018年～2034年
7.2.4 性別疫学（2018年～2034年
7.2.5 タイプ別疫学（2018年～2034年
7.2.6 診断された症例（2018年～2034年）
7.2.7 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.3 疫学シナリオ – 米国
7.3.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.3.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.3.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.3.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.3.5 タイプ別疫学（2018年～2034年）
7.3.6 診断された症例（2018年～2034年）
7.3.7 患者数/治療例（2018年～2034年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.4.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.4.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.4.4 性別ごとの疫学（2018年～2034年）
7.4.5 タイプごとの疫学（2018年～2034年）
7.4.6 診断された症例（2018年～2034年）
7.4.7 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.5.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.5.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.5.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.5.5 タイプ別疫学（2018年～2034年）
7.5.6 診断された症例（2018年～2034年）
7.5.7 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.6 疫学シナリオ – 英国
7.6.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.6.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.6.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.6.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.6.5 タイプ別疫学（2018年～2034年）
7.6.6 診断された症例（2018年～2034年）
7.6.7 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.7.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.7.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.7.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.7.5 タイプ別疫学（2018年～2034年）
7.7.6 診断された症例（2018年～2034年）
7.7.7 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.8.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.8.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.8.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.8.5 タイプ別疫学（2018年～2034年）
7.8.6 診断された症例（2018年～2034年）
7.8.7 患者数/治療例数（2018年～2034年）
7.9 日本の疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.9.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.9.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.9.4 性別ごとの疫学（2018年～2034年）
7.9.5 タイプごとの疫学（2018年～2034年）
7.9.6 診断された症例（2018年～2034年）
7.9.7 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
8 ムコ多糖症 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、および医療行為
8.1 ガイドライン、管理、および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 ムコ多糖症 – 未充足ニーズ
10 ムコ多糖症 – 治療の主要評価項目
11 ムコ多糖症 – 上市製品
11.1 トップ7市場におけるムコ多糖症の上市済み薬剤の一覧
11.1.1 Elaprase（Idursulfase） – Shire Human Genetic Therapies
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場での売上
11.1.2 メプセビ（ベストロニダーゼ アルファ-Vjbk） – ウルトラジェニクス・ファーマシューティカル社
11.1.2.1 薬剤概要
11.1.2.2 作用機序
11.1.2.3 規制当局による審査状況
11.1.2.4 臨床試験結果
11.1.2.5 主要市場における売上
11.1.3 Vimizim (Elosulfase alfa) – BioMarin International Limited
11.1.3.1 薬剤概要
11.1.3.2 作用機序
11.1.3.3 規制当局による審査状況
11.1.3.4 臨床試験結果
11.1.3.5 主要市場における売上
11.1.4 アルドラーゼ（ラロニダーゼ） – バイオマーリン/サノフィ
11.1.4.1 薬剤の概要
11.1.4.2 作用機序
11.1.4.3 規制状況
11.1.4.4 臨床試験結果
11.1.4.5 主要市場における売上
…
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