市場規模
7大ゴールリン症候群市場は、2023年に54億米ドルに達しました。IMARC Groupは、7MMが2034年までに121億米ドルに達し、2024年から2034年の年間平均成長率（CAGR）は7.6%になると予測しています。
ゴールリン症候群市場は、IMARCの新しいレポート「ゴールリン症候群市場：疫学、業界動向、シェア、規模、成長、機会、予測 2024年～2034年」で包括的に分析されている。ゴールリン症候群は、基底細胞母斑症候群（NBCCS）とも呼ばれ、骨格、眼科、神経の異常の存在によって特徴づけられるまれな遺伝性疾患である。この疾患は常染色体優性遺伝により受け継がれ、主に皮膚、骨、およびその他の身体の器官に影響を及ぼします。この病気にかかると、良性の皮膚腫瘍である基底細胞母斑が多数発生することがあります。基底細胞母斑は、小さな、肌色または茶色の隆起に似た良性の皮膚腫瘍です。この疾患の一般的な症状には、頭蓋骨や顔面骨の奇形、脊椎の変形、歯の欠損や過剰、顎嚢胞、網膜の色素沈着、軽度の知的障害や発育遅延などがあります。ゴールリン症候群の診断には、通常、患者の臨床評価、病歴、身体検査を組み合わせる必要があります。また、医療従事者は、この疾患に関連する特定の遺伝子変異を特定するために血液検査を行うこともあります。この疾患の兆候を確認し、他の可能性のある原因を排除するために、超音波検査や磁気共鳴画像法（MRI）など、多数の診断手順が推奨されます。
胚発生や組織維持に関わるシグナル伝達経路の正常な機能を妨げる遺伝子変異の症例が増加していることが、主にゴールリン症候群市場を牽引しています。これに加えて、ビスモデギブやソニデギブなどのヘッジホッグ経路阻害剤が広く採用され、不健全な細胞の増殖を遅らせることによって病気の進行を防ぐことが、もう一つの大きな成長要因となっています。さらに、光線力学療法の利用が拡大していることも市場成長を後押ししています。光線力学療法では、光感受性物質を局所的に皮膚に塗布し、特定の波長の光を照射して活性酸素を発生させ、標的となる異常組織を破壊します。さらに、リスクの低い部位にある小さめの表在性病変の治療にイミキモドや5-フルオロウラシルクリームなどの外用薬が新たに普及しつつあることも、市場に明るい見通しをもたらしています。さらに、最大限の組織保存、高い治癒率、患者にとってより良い治療結果など、さまざまな利点があることから、モース顕微鏡手術に対する需要の高まりが、今後数年間でゴールリン症候群市場を牽引することが期待されています。
IMARC Groupの最新レポートは、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるゴールリン症候群市場を徹底的に分析しています。これには、治療慣行、市場内、パイプラインの薬剤、個々の治療法のシェア、7つの主要市場にわたる市場実績、主要企業およびその薬剤の市場実績などが含まれます。また、このレポートでは、7つの主要市場における現在の患者数と将来の患者数も提供しています。このレポートによると、米国はゴールリン症候群の患者数が最も多く、またその治療市場も最大です。さらに、現在の治療方法/アルゴリズム、市場の推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足の医療ニーズなどもレポートに記載されています。本レポートは、ゴールリン症候群市場に関心のあるメーカー、投資家、事業戦略家、研究者、コンサルタント、その他あらゆる利害関係者、または同市場への参入を計画しているすべての方にとって必読のレポートです。
最近の動向：
2024年4月、DermBiontは、基底細胞がん（BCC）の治療を目的とした、現在実施中のオープンラベル多施設共同第2相a相試験の有益な予備結果を発表しました。その結果、DermBiontは、ファースト・イン・クラスの患者塗布型局所用キナーゼ阻害剤であるSM-020を、2つの主要な希少疾患腫瘍適応症の開発に再優先順位付けした。すなわち、局所進行性基底細胞がん（laBCC）の治療と、ゴールリン症候群患者のBCC予防である。
2023年11月、ソル・ゲル・テクノロジーズは、ゴールリン症候群を対象としたSGT-610（パチデギブゲル、2%）の第3相試験を開始し、最初の患者のスクリーニングを行ったと報告した。SGT-610は、ゴールリン症候群患者における新たな基底細胞がんの病変を予防するために開発されている新規局所用ヘッジホッグ阻害剤である。経口ヘッジホッグ阻害剤よりも安全性プロファイルが優れていると予測されている。
主なハイライト：
ゴールリン症候群の推定有病率は、1/30,827から1/256,000で、最低でも1/57,000です。
欧州では、有病率は1/31,000から164,000の間と推定されています。
ゴールリン症候群は米国では人口31,000人に1人の割合で発症すると推定されている。
男女比はほぼ1:1.3である。
ゴールリン症候群は10%の症例で早死につながる可能性がある。
薬剤：
PTX-022は、Palvella社の特許取得済みおよび特許申請中のQTORIN製剤および送達技術に基づく、mTOR阻害剤ラパマイシンのユニークな局所用製剤です。 QTORINは、高度に調整された添加剤組成物を使用して、変異したケラチン遺伝子を持つ基底ケラチノサイトにmTOR阻害剤を分布させます。
局所投与のヘッジホッグシグナル伝達システム阻害剤であるSGT-610は、認可されれば、ゴーリン症候群の予防的治療薬として初めての薬剤となる可能性があります。SGT-610の有効成分であるパチデギブは、スムエード、フリズルクラス受容体（SMO）のシグナル伝達を遮断し、細胞が正常に機能するよう促す一方で、新たな腫瘍の形成を減少させることを目的としています。
Vismodegib（Erivedge）は、ゴールリン症候群患者の基底細胞がんの治療に役立つ処方薬です。 腫瘍遺伝子阻害剤であるVismodegibは、ほとんどの基底細胞がんの腫瘍形成の原因となる異常なヘッジホッグ細胞シグナル伝達システムを妨害することで作用します。
調査対象期間
ベース年：2023年
歴史的期間：2018年～2023年
市場予測：2024年～2034年
対象国
米国
ドイツ
フランス
英国
イタリア
スペイン
日本
各国における分析対象
歴史的、現在の、および将来の疫学シナリオ
歴史的、現在の、および将来のゴールリン症候群市場の実績
市場における各種治療カテゴリーの歴史的、現在の、および将来の実績
ゴールリン症候群市場における各種薬剤の売上
市場における償還シナリオ
市場内およびパイプラインの薬剤
競合状況
本レポートでは、現在のゴールリン症候群の市販薬と後期開発段階にあるパイプラインの薬についても詳細な分析を提供しています。
市場にある薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
後期開発段階にあるパイプラインの薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
【目次】
1 序文
2 範囲および方法論
2.1 本調査の目的
2.2 利害関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次ソース
2.3.2 二次ソース
2.4 市場推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 ゴールリン症候群 – イントロダクション
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2018～2023年）および予測（2024～2034年
4.4 市場概要（2018～2023年）および予測（2024～2034年
4.5 競合情報
5 ゴールリン症候群 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因とリスク要因
5.5 治療
6 患者の経過
7 ゴールリン症候群 – 疫学および患者数
7.1 疫学 – 主要な洞察
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2018年～2023年
7.2.2 疫学予測（2024年～2034年
7.2.3 年齢別疫学（2018年～2034年
7.2.4 性別による疫学（2018年～2034年）
7.2.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.2.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.3 疫学シナリオ – 米国
7.3.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.3.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.3.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.3.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.3.5 診断例（2018年～2034年）
7.3.6 患者数/治療例数（2018年～2034年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.4.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.4.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.4.4 性別による疫学（2018年～2034年）
7.4.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.4.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.5.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.5.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.5.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.5.5 診断例（2018年～2034年）
7.5.6 患者数/治療例数（2018年～2034年）
7.6 英国の疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.6.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.6.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.6.4 性別による疫学（2018年～2034年）
7.6.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.6.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.7.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.7.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.7.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.7.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.7.6 患者数/治療例（2018年～2034年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.8.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.8.3 年齢別感染症（2018年～2034年）
7.8.4 性別感染症（2018年～2034年）
7.8.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.8.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.9 日本の感染症シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.9.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.9.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.9.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.9.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.9.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
8 ゴールリン症候群 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、および医療行為
8.1 ガイドライン、管理、および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 ゴールリン症候群 – 未充足ニーズ
10 ゴールリン症候群 – 治療の主要評価項目
11 ゴールリン症候群 – 販売製品
11.1 トップ7市場におけるゴールリン症候群治療薬の一覧
11.1.1 薬剤名 – 企業名
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上
…
【お問い合わせ・ご購入サイト】
資料コード：SR112025A7852
