市場規模
メンケス病の7大市場は、2024年から2034年の間に年平均成長率5.88%で成長すると予測されている。
IMARCの最新レポート「Menkes Disease Market: Epidemiology, Industry Trends, Share, Size, Growth, Opportunity, and Forecast 2024-2034（メンケス病市場：疫学、業界動向、シェア、規模、成長、機会、予測 2024年～2034年）」では、メンケス病市場を総合的に分析しています。メンケス病とは、銅の吸収と利用に影響を及ぼすまれな遺伝性疾患を指します。この症状は、体内で銅を運搬するタンパク質の生成を指示するATP7A遺伝子の突然変異によって引き起こされます。 メンケス病は一般的に、不安定な体温と、鋼色または無色で、まばらで、切れやすい、著しく絡まった髪を特徴とする病気です。 この病気の症状は通常、乳児期に始まり、筋緊張低下、発作、発育不全、知的障害などを伴うことがあります。メンケス病患者は、脳と肝臓における銅の濃度が著しく低下しており、重度の神経学的および発育上の問題を引き起こす可能性があります。この疾患の診断の第一段階では、患者の病歴、症状、身体検査を検討します。また、患者の特定の天然神経化学物質を測定するために、血漿カテコールアミン分析も推奨されます。医療提供者は、体内の異常な変化を評価するために、さらに血液検査や遺伝子検査を行うこともあります。
X染色体上の非機能遺伝子に起因するX連鎖遺伝性疾患の症例が増加していることが、メンケス病市場を主に牽引しています。これに加えて、患者の疾患症状を軽減する鎮痛剤や抗痙攣薬の広範な採用も市場成長を後押ししています。さらに、銅ヒスチジン（CuHis）治療に対する需要の高まりも、銅を安定化させ、神経発達を改善し、てんかんの発生率を低下させることができるため、市場成長のもう一つの重要な要因となっています。これとは別に、患者の機能効率を高めるための理学療法や作業療法の利用が増加していることも、市場に明るい見通しをもたらしています。さらに、多数の主要企業が、手軽に利用でき費用対効果の高い新たな治療法の導入に向けた研究活動に多額の投資を行っています。これにより、市場の成長はさらに加速すると見込まれています。また、病気の予防や治療を目的として、正常な遺伝子を持つ無害なウイルスを利用して欠陥遺伝子を健全な遺伝子と置き換える遺伝子治療の人気が高まっていることも、今後数年間でメンケス病市場を牽引すると見込まれています。
IMARC Groupの最新レポートは、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるメンケス病市場を徹底的に分析しています。これには、治療法、市場、開発中の薬剤、個々の治療法のシェア、7つの主要市場全体の市場実績、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。また、このレポートでは、7つの主要市場における現在の患者数と将来の患者数も提供しています。レポートによると、米国はメンケス病の患者数が最も多く、またその治療薬市場も最大です。さらに、現在の治療方法/アルゴリズム、市場の推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足の医療ニーズなどもレポートに記載されています。このレポートは、メーカー、投資家、事業戦略担当者、研究者、コンサルタント、そしてメンケス病市場に何らかの利害関係を有する方、または何らかの形でメンケス病市場への参入を計画している方にとって必読の内容となっています。
最近の動向：
2023年12月、Sentynl Therapeutics, Inc.（Sentynl）は、Cyprium Therapeutics, Inc.（Cyprium）との譲渡および引受契約の締結を発表した。Cypriumは、同契約の条件に基づき、銅ヒスチジン誘導体である銅ヒスチジン誘導体（CUTX-101）の全世界における独占権および米国FDAへの申請書類をSentynlに譲渡した。
主なハイライト：
メンケス病は、新生児の男性3万5000人に1人の割合で発症します。
この疾患はX染色体遺伝であるため、主に男性が罹患します。
女性は保因者となることが多く、まれな遺伝状況により発症例も観察されています。
米国では、発生率は50,000分の1から250,000分の1の間であり、これらの症例の3分の1は新しい突然変異によるものです。
オーストラリアでの発生率ははるかに高く（50,000分の1から1,000,000分の1）、これは創始者効果によるものと考えられます。
薬剤：
CUTX-101は、メンケス病の治療を目的として臨床開発が進められている。CUTX-101は、cGMP（current good manufacturing practice）および生理学的pHを用いて製造された銅ヒスチジン塩の皮下注射製剤である。
調査対象期間
ベース年：2023年
歴史的期間：2018年～2023年
市場予測：2024年～2034年
対象国
米国
ドイツ
フランス
英国
イタリア
スペイン
日本
各国の分析対象
疫学に関する過去の、現在の、将来のシナリオ
メンケス病市場の過去の、現在の、将来のパフォーマンス
市場における各種治療カテゴリーの過去の、現在の、将来のパフォーマンス
メンケス病市場における各種薬剤の売上
市場における償還シナリオ
市場および開発中の薬剤
競合状況
本レポートでは、現在のメンケス病治療薬と後期開発段階にある薬剤に関する詳細な分析も提供しています。
市場で販売されている薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
後期開発段階にある薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
【目次】
1 序文
2 範囲と方法論
2.1 本調査の目的
2.2 利害関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次ソース
2.3.2 二次ソース
2.4 市場推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 メンケス病 – イントロダクション
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2018～2023年）および予測（2024～2034年
4.4 市場概要（2018～2023年）および予測（2024～2034年
4.5 競合情報
5 メンケス病 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理学
5.4 原因とリスク要因
5.5 治療
6 患者の経過
7 メンケス病 – 疫学と患者数
7.1 疫学 – 主要な洞察
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2018年～2023年
7.2.2 疫学予測（2024年～2034年
7.2.3 年齢別疫学（2018年～2034年
7.2.4 性別疫学（2018年～2034年
7.2.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.2.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.3 疫学シナリオ – 米国
7.3.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.3.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.3.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.3.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.3.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.3.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.4.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.4.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.4.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.4.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.4.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.5.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.5.3 年齢別発生率（2018年～2034年）
7.5.4 性別発生率（2018年～2034年）
7.5.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.5.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.6 英国の疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.6.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.6.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.6.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.6.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.6.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.7.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.7.3 年齢別感染症（2018年～2034年）
7.7.4 性別感染症（2018年～2034年）
7.7.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.7.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.8.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.8.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.8.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.8.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.8.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.9 日本の疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.9.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.9.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.9.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.9.5 診断例（2018年～2034年）
7.9.6 患者数/治療例（2018年～2034年）
8 メンケス病 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、および医療行為
8.1 ガイドライン、管理、および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 メンケス病 – 未充足ニーズ
10 メンケス病 – 治療の主要評価項目
11 メンケス病 – 上市製品
11.1 トップ7市場におけるメンケス病の上市薬剤の一覧
11.1.1 薬剤名 – 企業名
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上
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