市場規模
7つの主要なレット症候群市場は、2024年には1億8260万米ドルの規模に達しました。IMARCグループは、7MMが2034年までに4億1940万米ドルに達すると予測しており、2024年から2034年までの成長率（CAGR）は7.85%となる見込みです。
レット症候群市場は、IMARCの最新レポート「レット症候群市場：疫学、業界動向、シェア、規模、成長、機会、予測 2024年～2034年」で包括的に分析されている。レット症候群は、脳に深刻な障害を引き起こすまれな遺伝性の神経疾患および発達障害である。この障害は、神経細胞の正常な機能に不可欠なメチル化シトジン結合タンパク質2（MECP2）をコードするMECP2遺伝子における多くの変異に関連しています。これらの変異は、言語能力と運動能力の進行性の喪失につながります。レット症候群の症状には、幅広歩行、つま先歩き、頭の成長の遅れ、歯ぎしり、咀嚼困難、アイコンタクトの減少、失行、筋緊張の喪失、独特な手の動きなどがあります。レット症候群を患う人々は、睡眠障害、発作、認知障害、側湾症、呼吸困難などを経験することもあります。この病気の診断は、根本的な症状を特定し、患者の身体および神経の状態を評価することに基づいています。レット症候群の原因となる遺伝子変異の有無を特定するために、血液検査や遺伝子検査が行われます。さらに、医療従事者は、神経画像診断や心電図検査など、さまざまな検査を行い、診断を確定することもあります。
遺伝子変異、DNA異常、染色体損傷による遺伝性疾患の増加が、レット症候群市場を主に牽引しています。これとは別に、患者の落ち着きや発作の抑制、症状の緩和を目的とした抗けいれん薬や鎮静剤などの効果的な薬剤の普及も、市場に明るい見通しをもたらしています。さらに、遺伝子変異を特定し、病気の早期診断に役立つ変性剤高速液体クロマトグラフィーや直接シークエンス解析などの新しい診断方法の適用が拡大していることも、市場の成長を後押ししています。また、患者の微細運動能力の改善、筋力の回復、運動能力の向上に役立つ作業療法や理学療法が普及しつつあることも、成長を促すもう一つの重要な要因となっています。この他にも、摂食障害や胃腸の問題に関連する症状を管理するための栄養介入、例えばサプリメントや食事療法の変更などの利用が増加していることも市場成長を後押ししています。さらに、神経炎症の抑制、ミクログリアの過活動の減少、シナプス機能の欠損の修正など、数多くの利点があることからインスリン様成長因子に対する需要が高まっていることも、今後数年間でレット症候群市場を牽引すると予測されています。
IMARC Groupの最新レポートは、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本のレット症候群市場を徹底的に分析しています。これには、治療慣行、市場内、パイプラインの薬剤、個々の治療法のシェア、7つの主要市場全体の市場実績、主要企業およびその薬剤の市場実績などが含まれます。また、このレポートは、7つの主要市場における現在の患者数と将来の患者数も提供しています。このレポートによると、レット症候群の患者数が最も多いのは米国であり、また、その治療市場も米国が最大となっています。さらに、現在の治療方法/アルゴリズム、市場の推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足の医療ニーズなどもレポートに記載されています。このレポートは、メーカー、投資家、事業戦略家、研究者、コンサルタント、そしてレット症候群市場に何らかの利害関係を持つ、または何らかの形で市場参入を計画しているすべての人にとって必読のレポートです。
最近の動向：
2024年4月、Acadia Pharmaceuticals Inc.は、レット症候群の治療薬であるトロフィネチドの新薬申請（NDS）がカナダ保健省に受理されたと発表した。カナダ保健省は、アカディア社の申請を優先審査対象として受理した。
2024年2月、Taysha Gene Therapies, Inc.はレット症候群治療のためのTSHA-102臨床試験の改善点を発表した。独立データモニタリング委員会（IDMC）は、同社の要請を受け、REVEAL第1/2相試験における思春期および成人の用量漸増試験の早期実施を許可し、1×10 15総vgの用量を早期に増量することを許可しました。IDMCはまた、REVEAL第1/2相小児試験におけるコホート1（低用量）の2人目の患者への5.7×1014総vgの投与も承認しました。同社は最近、カナダで進行中のREVEAL第1/2相ティーンエイジャーおよび成人試験のプロトコルを米国食品医薬品局（FDA）に提出した後、米国への拡大を発表した。
2024年1月、Anavex Life Sciences Corp.は、5歳から17歳までのレット症候群の小児患者92人を対象に、ANAVEX 2-73 30mgの臨床効果、安全性、耐容性を評価した無作為化二重盲検プラセボ対照第2/3相EXCELLENCE臨床試験のトップライン結果を発表しました。参加者は2:1の割合で無作為に割り付けられ（ANAVEX 2-73投与群[62名]とプラセボ投与群[30名]）、12週間投与が行われ、16週目に安全性の確認が行われた。さらに、Anavexは、緊急使用許可の下でレット症候群患者からポジティブなリアルワールドエビデンス（RWE）のインプットを得た。
2023年11月、ニューロジーン社は、進行中のNGN-401のフェーズ1/2試験において、レット症候群の若い女性患者2人が投与されたことを明らかにした。NGN-401は、レット症候群を対象としたアデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療薬候補であり、遺伝子導入過剰発現毒性を回避しながら治療効果を高めるよう特別に設計・投与されている。
主なハイライト：
レット症候群は、米国では12歳までに1万人に1人の割合で発症します。
レット症候群の全世界での発症率は、女性10万人あたり7.1人と推定されています。
側湾症は最も一般的な整形外科的併存疾患であり、レット症候群患者の75%近くが15歳までに発症します。
レット症候群はほぼ例外なく女児に発症します。
レット症候群の小児患者の70%は少なくとも50歳まで生存します。
薬剤：
Daybue（トロフィネチド）は、2歳以上の成人および小児患者のレット症候群に対してFDAが承認した初の唯一の治療薬です。Daybueは200mg/mLの濃度の経口溶液として入手可能です。
ANAVEX 2-73（バルカルセシン）は、経口投与可能な低分子化合物で、レット症候群患者の脳内シグナル伝達を正常化するよう設計されています。この薬は、細胞の恒常性を維持し、神経可塑性を促進するために不可欠なシグマ-1受容体（SIGMAR1）を活性化することで作用します。
TSHA-102は、レット症候群の臨床試験中の自己相補型AAV9ベースの遺伝子治療です。TSHA-102は、過剰発現のリスクを回避しながら、中枢神経系におけるMECP2のレベルを細胞ごとに調節することを目的とした、ユニークなmiRNA応答型自己調節エレメント（miRARE）技術を利用しています。
調査対象期間
基準年：2024年
歴史期間：2019年～2024年
市場予測：2024年～2034年
対象国
米国
ドイツ
フランス
英国
イタリア
スペイン
日本
各国における分析対象
歴史、現在、および将来の疫学シナリオ
歴史、現在、および将来のレット症候群市場の実績
市場における各種治療カテゴリーの歴史、現在、および将来の実績
レット症候群市場における各種薬剤の売上
市場における償還シナリオ
市場および開発中の薬剤
競合状況
本レポートでは、現在販売されているレット症候群治療薬と後期開発段階にあるパイプラインの薬剤に関する詳細な分析も提供しています。
市場で販売されている薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
後期開発段階にあるパイプラインの薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
【目次】
1 序文
2 範囲と方法論
2.1 本調査の目的
2.2 利害関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次ソース
2.3.2 二次ソース
2.4 市場推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 レット症候群 – イントロダクション
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019年～2024年）および予測（2024年～2034年
4.4 市場概要（2019年～2024年）および予測（2024年～2034年
4.5 競合情報
5 レット症候群 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理学
5.4 原因とリスク要因
5.5 治療
6 患者の経過
7 レット症候群 – 疫学と患者数
7.1 疫学 – 主要な洞察
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019年～2024年
7.2.2 疫学予測（2024年～2034年
7.2.3 年齢別疫学（2018年～2034年
7.2.4 性別疫学（2018年～2034年
7.2.5 タイプ別疫学（2018年～2034年
7.2.6 診断された症例（2018年～2034年）
7.2.7 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.3 疫学シナリオ – 米国
7.3.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.3.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.3.3 年齢別発生率（2018年～2034年）
7.3.4 性別発生率（2018年～2034年）
7.3.5 タイプ別発生率（2018年～2034年）
7.3.6 診断された症例（2018年～2034年）
7.3.7 患者数/治療例（2018年～2034年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.4.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.4.3 年齢別感染症（2018年～2034年）
7.4.4 性別感染症（2018年～2034年）
7.4.5 タイプ別感染症（2018年～2034年）
7.4.6 診断された症例（2018年～2034年）
7.4.7 患者数/治療例（2018年～2034年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.5.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.5.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.5.4 性別による疫学（2018年～2034年）
7.5.5 タイプ別による疫学（2018年～2034年）
7.5.6 診断された症例（2018年～2034年）
7.5.7 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.6 英国の疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.6.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.6.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.6.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.6.5 タイプ別疫学（2018年～2034年）
7.6.6 診断された症例（2018年～2034年）
7.6.7 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.7.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.7.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.7.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.7.5 タイプ別疫学（2018年～2034年）
7.7.6 診断された症例（2018年～2034年）
7.7.7 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.8.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.8.3 年齢別感染症（2018年～2034年）
7.8.4 性別感染症（2018年～2034年）
7.8.5 タイプ別感染症（2018年～2034年）
7.8.6 診断された症例（2018年～2034年）
7.8.7 患者数/治療例数（2018年～2034年）
7.9 日本の疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.9.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.9.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.9.4 性別ごとの疫学（2018年～2034年）
7.9.5 タイプごとの疫学（2018年～2034年）
7.9.6 診断された症例（2018年～2034年）
7.9.7 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
8 レット症候群 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療行為
8.1 ガイドライン、管理、治療
8.2 治療アルゴリズム
9 レット症候群 – 未充足ニーズ
10 レット症候群 – 治療の主要評価項目
11 レット症候群 – 上市製品
11.1 トップ7市場におけるレット症候群の上市薬剤リスト
11.1.1 デイビュー（トロフィネチド） – アカディア・ファーマシューティカルズ/ニューレン・ファーマシューティカルズ
11.1.1.1 薬剤の概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上
…
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